Vertex Pharmaceuticals annonce la publication au Journal officiel de la décision de l’Agence italienne des médicaments (Aifa) pour le remboursement de la triple association de nouvelle génération Alyftrek* (deutivacaftor/tezacaftor/vanzacaftor) pour les personnes atteintes de mucoviscidose (FK) âgées de 6 ans ou plus qui présentent au moins une mutation du gène régulateur de conductance transmembranaire (Cftr) de la mucoviscidose de non-classe I. L’accord – lit-on dans une note de l’entreprise – élargit l’accès à Kaftrio* (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor) et Kalydeco* (ivacaftor) pour les personnes atteintes de mucoviscidose âgées de 2 ans ou plus qui présentent au moins une mutation de non-classe I du gène Cftr. Grâce à cet accord, environ 1 500 patients porteurs de mutations rares et ultra rares auront accès, pour la première fois en Italie, à un modulateur de la protéine Cftr, une thérapie innovante de nouvelle génération qui intervient directement sur les causes sous-jacentes de cette grave maladie génétique.
« L’Italie est le pays européen qui compte le plus grand nombre de patients atteints de mucoviscidose avec des mutations autres que la plus fréquente, F508del. Dans ce scénario, l’accord conclu représente un tournant décisif pour l’ensemble de la communauté FK – déclare Vincenzo Carnovale, président de la Société italienne pour l’étude de la mucoviscidose et directeur du Centre régional de référence de Campanie pour le traitement de la FK adulte – Pour la première fois, en effet, grâce à cette nouvelle opportunité, un large public de patients pourra enfin accéder et bénéficier d’une thérapie innovante de dernière génération, capable de corriger le défaut génétique à l’origine de la pathologie et d’améliorer significativement la qualité de vie, l’évolution de la maladie et les perspectives cliniques à long terme ».
« L’accès au modulateur de nouvelle génération Alyftrek représente une étape fondamentale pour la communauté italienne touchée par la mucoviscidose, qui pourra désormais compter sur une nouvelle thérapie avec le potentiel de transformer concrètement le parcours thérapeutique – déclare Federico Viganò, Country Manager pour l’Italie et la Grèce chez Vertex Pharmaceuticals – Grâce à l’accord avec Aifa, les patients qui jusqu’à présent n’avaient aucune option thérapeutique pourront accéder pour la première fois à une thérapie de dernière génération. aux besoins encore insatisfaits des patients et confirme le rôle de l’Italie en tant que pays de pointe dans la mise à disposition de traitements innovants au sein du NHS ».
Alyftrek – détaille la note – sera disponible pour les personnes atteintes de mucoviscidose âgées de 6 ans ou plus et qui présentent au moins une mutation non-classe I du gène Cftr. Il s’agit d’une triple association à prendre une fois par jour, qui agit sur la cause sous-jacente de la maladie en améliorant la fonction du Cftr, une protéine présente à la surface des cellules de divers organes. Le remboursement comprendra 46 mutations supplémentaires qui répondent uniquement à Alyftrek. L’extension du remboursement de Kaftrio et Kalydeco rendra cependant le médicament disponible pour le traitement de la mucoviscidose chez les patients âgés de 2 ans et plus qui présentent au moins une mutation non-classe I du gène Cftr.
La mucoviscidose est une maladie génétique rare qui touche plus de 112 000 personnes, dont environ 94 000 en Amérique du Nord, en Europe et en Australie. Il s’agit d’une maladie multisystémique progressive qui affecte les poumons, le foie, le tractus gastro-intestinal, les sinus, les glandes sudoripares, le pancréas et les organes reproducteurs. Elle est causée par l’absence ou un dysfonctionnement de la protéine Cftr, dû à certaines mutations du gène Cftr. Pour qu’il se développe, vous devez hériter de deux allèles défectueux du gène Cftr – un de chaque parent – et cela peut être détecté grâce à un test génétique.
