« Aujourd'hui est un jour extraordinaire car nous célébrons une nouvelle innovation que nous mettons à la disposition des patients atteints de myasthénie grave généralisée et de leurs familles. Le Ravulizumab est un médicament issu de nos recherches, étudié en Italie. Nous l'avons mis à disposition pour un usage compassionnel avant son approbation. par l'AIFA et aujourd'hui il est enfin disponible sur le marché. Il représente une solution importante pour son efficacité à garantir aux patients une excellente qualité de vie grâce au fait qu'il ne peut être administré que 6 fois par an ». Ainsi Anna Chiara Rossi, vice-présidente et directrice générale Italie d'Alexion, AstraZeneca Rare Disease, commente aujourd'hui à Milan la nouvelle du remboursement par l'Agence italienne des médicaments du ravulizumab, un inhibiteur du complément C5 à action prolongée, comme traitement supplémentaire au standard thérapeutique chez les patients adultes atteints de myasthénie grave généralisée.
« Nous avons plusieurs études en cours sur d'autres pathologies rares – continue Rossi – En Italie, nous avons environ 22 programmes actifs, impliquant des centaines de patients. Nous pensons qu'il est essentiel non seulement de développer des médicaments innovants, mais aussi de collaborer avec l'ensemble du système qui s'articule autour des maladies rares, en essayant d'améliorer le quotidien des patients. Le parcours d'un patient atteint d'une maladie rare est un parcours semé d'embûches : du diagnostic à la difficulté d'accéder aux traitements adéquats, jusqu'à la gestion de la vie quotidienne. nous pensons qu'il est essentiel de travailler en collaboration avec les associations de patients, la communauté scientifique et aux institutions pour comprendre les besoins réels et développer des solutions concrètes afin que nous puissions faire la différence ».