« Nous avons déjà soumis la demande d'approbation de ce médicament à l'Aifa, à notre organisme de réglementation. Mais grâce à ce qui est codé en Italie sous le nom de Gsk Aid (Programme d'assistance aux patients, ndlr) », le momelotinib « est déjà disponible pour les patients atteints de myélofibrose et des cliniciens qui en font la demande. Nous, en tant que direction médicale italienne, nous en occupons, en collaboration avec l'équipe mondiale. Le médecin qui voit une opportunité pour ce produit pour l'un de ses patients peut le demander et nous, à travers un questionnaire qui le demande. identifie les caractéristiques qui correspondent à l'endroit où le médicament a produit son efficacité, nous activons la demande interne. Si la demande est conforme, dans un délai de 2, maximum 3 semaines, elle est approuvée et le médicament parvient au patient aussi longtemps que nécessaire et pour toutes. le temps qui en bénéficiera et qui, par rapport aux données cliniques, peut être de plusieurs années. Actuellement en Italie, plus de 230 patients ont été traités, un nombre important si l'on considère la difficulté d'identifier cette pathologie ». Ainsi Maria Sofia Rosati, directrice médicale et directrice d'Oncohematology Italia GSK, participant aujourd'hui à Vérone à la rencontre avec les journalistes organisée par la société pharmaceutique.
Au fil des années, rappelle Rosati, « des médicaments importants ont été développés qui peuvent modifier l'évolution de la myélofibrose », efficaces « notamment sur le contrôle de la maladie elle-même, mais aussi sur la partie liée à la qualité de vie. GSK est intervenu dans ce domaine ». processus avec le patient, à ses côtés. Nous avons non seulement développé un médicament, mais nous l'avons fait en pensant à ses besoins. Et le momelotinib, qui est un inhibiteur de Jak, « nous permettra d'offrir à ces patients la possibilité non seulement de vivre une vie meilleure, mais aussi de se libérer, ou du moins d'améliorer, l'une des composantes les plus importantes, la dépendance transfusionnelle, qui est la caractéristique typique de ces patients souvent sévèrement anémiques ».
La myélofibrose est « une pathologie malheureusement encore peu connue, silencieuse mais extrêmement destructrice dans la vie quotidienne des personnes touchées car elle a un impact important sur la qualité de vie, peut-être plus que beaucoup d'autres – observe le directeur d'oncologie GSK Italia – Le « La pathologie est en effet alourdie par le fait que, pendant des années, le patient est vu par différents médecins sans parvenir à un diagnostic » et ainsi « il continue à présenter des symptômes tels que de terribles difficultés à vivre sa vie quotidienne », sans « comprendre pourquoi le la fatigue qu'il ressent » est souvent attribuée « à la dépression ou à des problèmes de travail mais, en réalité, derrière elle se cache une maladie « oncohématologique » très importante qui entraîne des limitations dans sa vie et dans celle de ses proches ».
Le patient atteint de myélofibrose souffre d'anémie qui, en plus d'être responsable de symptômes invalidants comme une fatigue chronique, l'oblige à subir des transfusions. « Imaginez – souligne Rosati – l'impact de cette condition sur la vie d'un patient qui doit se rendre à l'hôpital, dans la plupart des cas, compte tenu de l'âge de l'incidence de la pathologie, accompagné d'un membre de la famille ou d'un soignant, pour être transfusé une fois ou plusieurs fois par semaine. Il y a une limitation non seulement dans sa vie personnelle, mais aussi dans celle de ceux qui l'accompagnent, avec un impact social important ». À cet égard, « la technologie que nous développons, le médicament inhibiteur de Jak récemment approuvé par l'Agence européenne (EMA) – réitère-t-il – permet à beaucoup de ces patients de pouvoir s'affranchir ou du moins limiter le besoin de transfusions. « C'est un petit pas, mais c'est formidable si nous nous mettons à la place de tous ces patients qui en sont touchés. Mais notre ambition – conclut Rosati – reste de vaincre la maladie ».
