Aujourd’hui, « le défi le plus important est de faire en sorte que l’innovation thérapeutique puisse rapidement se traduire en possibilité pour les patients, quel que soit leur lieu de résidence. L’Aifa (Agence italienne du médicament) a donné son feu vert au remboursement de la molécule pour le traitement des neurofibromes plexiformes associés à la neurofibromatose de type 1. La publication au Journal Officiel représente une étape fondamentale, car elle lance le processus d’accès sur le territoire national ». C’est ce qu’a déclaré Dario Floris, Country Leader Rare Tumors Italy Merck, à l’occasion de l’arrivée dans notre pays de l’inhibiteur Mek pour le traitement des neurofibromes plexiformes associés à la neurofibromatose de type 1 (Nf1).
« A partir de maintenant – explique Floris – le défi sera de faire en sorte que ce chemin puisse se traduire par un accès concret et homogène dans les différentes régions, afin que les patients éligibles puissent effectivement avoir accès au traitement. Dans une maladie rare comme la neurofibromatose de type 1, cela signifie aussi encourager une capacité toujours croissante d’intercepter les patients et de les orienter vers des centres de référence, dans le cadre d’un parcours thérapeutique véritablement multidisciplinaire. En substance, l’accès ne se mesure pas seulement en présence d’un médicament, mais aussi dans la capacité de l’ensemble du système à le rendre accessible aux personnes appropriées. malade ».
« Notre objectif est désormais de continuer à écouter les cliniciens, les patients, les soignants et les institutions, pour contribuer à une meilleure connaissance des neurofibromes plexiformes associés à la neurofibromatose de type 1. Pour Merck, cette étape a également une signification particulière : elle représente le début d’un voyage dans les tumeurs rares et renforce notre engagement plus large en faveur des maladies rares.
