Maladies rares : Rondena (Novartis), « La thérapie génique s'attaque à la cause de l'AMS et bloque sa progression »
« Novartis est parti d'un besoin médical important non satisfait et a développé une réponse pour les enfants nés avec la SMA, une maladie génétique rare. La thérapie génique peut s’attaquer à la cause de la maladie, en remplaçant un gène manquant ou non fonctionnel et, par conséquent, en bloquant la progression de la maladie. » Ainsi, Roberta Rondena, responsable Country Value & Access de Novartis, en marge de la conférence de presse au cours de laquelle la société pharmaceutique a annoncé le feu vert d'Aifa pour…




