«Les activités promues par le National Center for the Development of Gene Therapies and Drugs in ARN ont une grande respiration stratégique. pour le traitement des tumeurs et des maladies auto-immunes « . Cela a été déclaré par Franco Locatelli, directeur du Département d'oncohématologie et des thérapies cellulaires et génétiques de l'hôpital Pediatric Bambino Gesù à Rome, intervenant aujourd'hui au Congrès du Centre national pour le développement des thérapies génétiques et des médicaments à l'ARN de Padoua, en cours à l'Université Federico II de Naples.
« Nous avons déjà atteint des objectifs importants – Locatelli soulignent – pour la première fois, non seulement en Italie, mais en Europe, un essai clinique pour les patients atteints de leucémie lymphoblastique aiguë est en cours, qui donne des résultats extraordinaires. Les données initiales, publiées en` `médecine naturelle '', témoignent à un impact clinique de béton. De façon similaire. et durable dans une part importante de patients affectés par le neuroblastome, la tumeur extracrânienne la plus fréquente à l'âge pédiatrique « .
Locatelli a ensuite annoncé l'ouverture imminente d'un nouvel essai clinique sur l'utilisation de l'utilisation du CAR-T dans les maladies auto-immunes, grâce à la collaboration avec des collègues de Telethon et du San Raffaele Institute. « Nous sommes sur le point de créer un protocole de thérapie génique également pour la thalassémie, une pathologie fortement répandue en Italie, qui représente un défi de santé et social ».