Il rendra plus accessibles les thérapies cellulaires et géniques basées sur la médecine de précision à un nombre toujours croissant de patients italiens souffrant de maladies génétiques, de tumeurs et de pathologies chroniques. Il s'agit du CFBox, le premier isolateur personnalisable et robotisé au monde pour la production de thérapies avancées (Atmo). La machine, développée par la division Pharma de Pbl, une entreprise de haute technologie de Parme, en collaboration avec des chercheurs de l'hôpital pédiatrique Bambino Gesù (Opbg), a été réalisée avec le soutien, y compris économique, de 3.820.514,56 euros de financement Pnrr du centre national de recherche « Développement de thérapie génique et de médicaments avec technologie ARN ». Ce centre, financé par le programme NextGeneration Eu et le Ministère de l'Université et de la Recherche – informe une note – comprend 32 universités et instituts de recherche et 13 entreprises privées : Opbg est responsable du Rayon pour la thérapie génique, tandis que Pbl fait partie des entreprises affiliées.
CFBox – présenté aujourd'hui à la presse au siège de Pbl à Rubbiano (Parme) – est conçu pour automatiser et standardiser la production de thérapies cellulaires et géniques, en réduisant les coûts de production, en augmentant la sécurité du produit final et en favorisant la diffusion à grande échelle de ces traitements innovants. Les machines seront bientôt placées dans une salle blanche installée par Pbl dans son siège de Potenza, où les chercheurs d'Opbg réaliseront les procédures de tests et de validation, étapes fondamentales pour obtenir l'autorisation de l'AIFA-Drug Agency pour l'utilisation clinique de produits pharmaceutiques obtenus grâce à l'utilisation de la plateforme robotique.
Comme l'expliquent les experts, « CFBox permet de préparer de manière polyvalente de un à 4 produits en même temps, tandis que les outils automatisés (mais non robotisés comme dans le cas de CFBox) actuellement disponibles sur le marché gèrent au maximum un produit à la fois ». Grâce à l'utilisation de plates-formes robotisées et à l'intégration dans un isolateur, la machine « réduit considérablement le nombre d'opérateurs nécessaires, y compris ceux pour les contrôles environnementaux de stérilité. Considérant qu'aujourd'hui la production d'un produit Atmo nécessite une équipe de travail d'environ 5 personnes, CFBox introduit une grande innovation dans le secteur ».
En outre, la consommation électrique moyenne pour le fonctionnement de l'appareil « sera la moitié de celle actuellement nécessaire pour faire fonctionner les machines utilisées pour la préparation des thérapies (50 kW contre plus de 100 kW) et, à la fin du traitement, CFBox effectuera également une inspection particulaire de l'isolant dans lequel a eu lieu la production », une fonctionnalité qu'à ce jour aucun autre système n'offre de manière automatisée et sans recours à du personnel spécialisé.
« La collaboration entre les chercheurs de l'Opbg et les ingénieurs du Pbl, nés au sein du réseau coordonné par le Centre National de Recherche sur l'ARN et de Thérapie Génique – déclare Concetta Quintarelli, directrice du Laboratoire de Thérapie Génique des Tumeurs de l'Opbg à Rome et professeur à l'Université Federico II de Naples – a conduit au développement d'une machine conçue pour être installée dans des structures de « Bonnes Pratiques de Fabrication », tant dans des contextes académiques qu'hospitaliers et industriels. un système automatisé et polyvalent pour la production de thérapies avancées nous permettra d'offrir des traitements innovants et efficaces basés sur la médecine de précision à un nombre toujours croissant de patients italiens. Il s'agit d'un premier pas important vers la création d'une infrastructure agile pour la production de médicaments personnalisés, un objectif ambitieux et aujourd'hui encore plus proche, qui promet de réduire les délais et les coûts des thérapies complexes telles que la thérapie génique ».
Marco Serventi, PDG de Pbl, ajoute : « Compte tenu des énormes changements et des avancées dues au développement des technologies dans le domaine des thérapies cellulaires et géniques, Pbl a décidé en 2023 de transférer son savoir-faire, développé au cours de décennies d'expérience dans l'automatisation des lignes de production pharmaceutique, également dans le domaine des thérapies avancées. Le résultat – précise-t-il – est l'isolateur CFBox, une machine entièrement automatisée et alimentée par l'intelligence artificielle. des algorithmes qui garantissent la préparation simultanée de plusieurs thérapies pour le plus grand nombre de patients avec une très haute qualité. Bras robotisés, caméras, systèmes de transfert de liquides et bandes transporteuses permettent un suivi continu des cultures, des phases d'expansion optimisées et des temps de production plus rapides. De plus – conclut-il – une conception modulaire permet la personnalisation et l'évolutivité d'un système qui peut également être géré par le personnel médical sans l'assistance de techniciens et d'ingénieurs ».
