Cellules souches embryonnaires du cerveau obtenu à partir de seulement 6 fœtus « une fois pour toutes », stabilisés, cultivés et conservés. ET utilisé « comme s'il s'agissait d'une drogue »par injection avec des aiguilles mobiles particulières, pour tous les patients pour lesquels, à l'avenir, ils pourraient être décisifs. C'est la perspective ouverte par les études prometteuses présentées aujourd'hui à Rome : un essai clinique de phase 1 pour le traitement de sclérose en plaques et le lancement d'un essai clinique de phase 2 pour le Sclérose latérale amyotrophique (SLA), coordonné par le groupe de médecine translationnelle d'Angelo Vescovi et Letizia Mazzini de l'Irccs Casa Sollievo della Sofferenza Opera di San Pio da Pietrelcina. Projets créés en collaboration avec Revert Onlus, dont Vescovi est le fondateur. Mgr Vincenzo Paglia, président de l'Académie pontificale pour la Vie, qui a suivi le projet depuis le début, en 2012, « qui a obtenu des résultats prometteurs sur un chemin qui n'a pas manqué de difficultés », a également annoncé la nouvelle. évêque.
Le Le traitement par cellules souches cérébrales représente, à ce jour, l’une des thérapies potentiellement les plus efficaces contre ces pathologies., rappellent les experts. La méthodologie développée et les recherches menées par Vescovi, directeur scientifique de la Casa Sollievo della Sofferenza et président du Comité national de bioéthique, ont en effet montré que la greffe intracérébrale de cellules souches cérébrales peut normaliser le tableau physiopathologique, notamment grâce à des agents anti-inflammatoires. substances, souligne le spécialiste en soulignant que dans la recherche « seulement des cellules provenant de fœtus ayant avorté spontanément ont été utilisées, avec des lignées cellulaires cultivées à partir du tissu cérébral de 6 fœtus, qui sont suffisantes pour transplanter un nombre très élevé de patients, aujourd'hui et dans le futur ». , dit-il, rappelant toutefois que la procédure est désormais standardisée et reproductible. « Le problème des greffes de cellules souches – précise Vescovi – est que, en utilisant toujours des cellules provenant de donneurs différents, elles donnent des résultats différents. Mais de cette façon, c’est comme si nous avions le même médicament pour tout le monde.. Et nous sommes les premiers au monde à le faire. »
Quant à ça étude sur le traitement de la SLA, le recrutement des patients pour l'essai clinique de phase 2 a débuté en janvier de cette année, toujours avec les mêmes cellules. Sous la direction de Mazzini, entre mars et mai 2024, l'équipe hospitalière de Leonardo Gordinene et Giuseppe d'Orsi a transplanté deux patients et la troisième opération aura lieu en juillet. Une étape franchie grâce aux résultats obtenus avec la phase 1 de l'essai, qui a débuté en 2012 avec la transplantation, pour la première fois au monde, de cellules souches cérébrales dans différentes zones de la moelle épinière de patients souffrant de SLA. L'expérience menée par le groupe Vescovi est la seule, au niveau international, à avoir atteint la phase 2. Le coût de cette nouvelle phase expérimentale est de 4,3 millions d'euros. Un financement de 1 million a été obtenu grâce à un appel européen Pnrr (le projet s'est classé premier sur 300 déposés).
« Dans cette nouvelle phase expérimentale, la greffe de cellules ne sera plus réalisée par injection dans la moelle épinière, comme dans la phase 1, mais avec une procédure chirurgicale beaucoup plus simple et plus sûre pour les patients », explique Vescovi. « Les cellules souches seront inoculées dans les ventricules cérébraux via un cathéter connecté à un réservoir. L'extrémité du cathéter sera placée dans le ventricule, tandis que le réservoir sera placé sous le cuir chevelu. Il s'agit d'une procédure chirurgicale bien établie et utilisée en routine. en chirurgie tumorale et qui a également été appliqué dans l'essai clinique de phase 1 sur la sclérose en plaques, également mené par mon équipe et achevé en 2021 sans qu'aucun événement indésirable n'ait été détecté.
Pour le essai pour le traitement de la sclérose en plaques, l'équipe dirigée par Vescovi a conclu un essai clinique de phase 1 avec des cellules souches du cerveau humain, dont les résultats ont été publiés en novembre 2023 dans « Cell Stem Cell ». Grâce aux résultats encourageants obtenus, il est possible à ce stade de procéder à la phase 2 de l'essai qui visera à consolider les résultats sur la sécurité du traitement obtenus lors de la phase 1, mais sera également conçu pour fournir quelques informations utiles. pour évaluer le dosage et l'efficacité éventuelle de la thérapie cellulaire. Le groupe des évêques finalise le protocole qui sera soumis à l'AIFA pour obtenir les autorisations nécessaires pour démarrer la deuxième phase de l'essai.
L'essai clinique de phase 1, qui a duré au total environ 3 ans, est multicentrique international. Il a impliqué des structures compétentes dans toute l'Italie et la Suisse, coordonnées par le Centre de Médecine Régénérative Irccs Casa Sollievo della Sofferenza. Au cours de l'étude, 15 patients ont subi une greffe de cellules souches et une surveillance ultérieure de 12 mois. Durant toute l'année, aucun décès ni événement indésirable grave n'a été constaté suite au traitement et les effets secondaires ont été modestes, temporaires ou en tout cas réversibles.
Tous les patients présentaient des niveaux élevés de handicap au début de l'essai clinique – par exemple, ils ont été contraints d'utiliser un fauteuil roulant – mais au cours du suivi de 12 mois, ils n'ont montré aucune augmentation du degré de handicap ni d'aggravation des symptômes. En outre, aucun des patients n'a présenté de symptômes indiquant une récidive, des signes de progression ou des signes supplémentaires de réactivation de la maladie, ce qui suggère une stabilité substantielle de la maladie, bien que les niveaux élevés d'invalidité au début de l'étude rendent cela difficile à confirmer.
En outre, au cours de l'essai de phase 1, une donnée importante est apparue dans l'évaluation du volume cérébral global, qui a tendance à augmenter chez les patients souffrant de sclérose en plaques en raison du processus de neurodégénérescence : chez les patients transplantés, il a été observé que plus le volume cérébral était élevé. Plus la dose de cellules souches injectée était importante, plus on constatait une diminution du volume cérébral lui-même. L’hypothèse est que le phénomène pourrait être lié à un effet anti-inflammatoire, voire neuroprotecteur, dû à l’action des cellules souches transplantées.
