Avec la publication sur le numéro d'octobre de «Nature Medicine», le procès de Rome entre officiellement dans l'histoire de la recherche oncologique internationale. Pour la première fois, une grande étude randomisée, académique et indépendante démontre l'efficacité plus élevée des thérapies personnalisées par rapport aux traitements standard chez les patients atteints de tumeurs solides métastatiques. L'étude compare directement une approche de médecine de précision basée sur un profilage génomique complet avec des thérapies conventionnelles, fournissant des preuves scientifiques définitives sur les avantages de l'oncologie de précision. Promu et coordonné en Italie, l'essai a impliqué 40 centres oncologiques distribués du nord au sud, avec le recrutement de 1 794 patients et la contribution de centaines de professionnels: oncologues, pathologistes, généticiens, biologistes moléculaires, bioinformatiques, radiologues, pharmacologues immunologiques et cliniques.
L'essai de Rome, expliquez les experts, « représente la première démonstration de perspective de l'efficacité plus élevée des thérapies personnalisées dans la gestion des patients atteints de tumeurs solides avancées ». L'étude – illustre une note – a directement comparé deux approches: le bras expérimental, où les patients ont reçu des thérapies ciblées sélectionnées sur la base de leur profilage génomique individuel, discuté au sein d'une carte moléculaire centralisée (MTB) et du groupe témoin, où des thérapies standard ont été administrées conformément aux directives cliniques conventionnelles. Les patients traités avec des thérapies personnalisées ont montré un taux de réponse objectif de 17,5%, significativement supérieur à 10% observé dans le groupe témoin traité avec des thérapies standard (p = 0,0294). La survie sans progression a montré une amélioration cliniquement pertinente, passant de 2,8 mois du groupe témoin de 3,5 mois dans le groupe traité avec des thérapies personnalisées, avec un rapport de risque de 0,77. Encore plus pertinente, la durée de la réponse de 12 mois a atteint 22% dans le bras expérimental contre seulement 9% du contrôle, soulignant que les thérapies menées par la génomique produisent non seulement plus de réponses, mais aussi plus durables au fil du temps. Particulièrement significatif, les résultats des patients présentant une charge mutionnelle élevée (en présence de stabilité des microsatellites, traités par immunothérapie, où la survie sans 12 mois a atteint 32,6% contre 8,1% du groupe témoin).
« Ces résultats ne constituent pas simplement une amélioration progressive, mais un changement authentique de paradigme – explique Paolo Marchetti, directeur scientifique de l'AID -IRCCS de Rome et promoteur de l'étude – nous avons fourni le test que l'approche personnalisée, dirigée par un profilage génomique complet, est cliniquement supérieure aux thérapies standard dans la gestion des patients oncologiques atteints de maladies avancées ».
L'essai Rome a scientifiquement validé une approche systématique de la médecine de précision qui va au-delà de la simple identification des altérations génomiques, décrit la note. Chaque patient a été soumis à un profilage génomique complet sur le tissu et le sang en utilisant des technologies de séquençage de nouvelle génération, identifiant des altérations potentiellement opérées dans près de 900 cas cliniques. Le rôle crucial du MTB multidisciplinaire est apparu comme un élément distinctif de l'approche: à travers 127 sessions hebdomadaires, le conseil d'administration a évalué chaque cas individuellement, distinguant les altérations qui peuvent être vraiment opérées de celles qui ne sont pas cliniquement pertinentes et excluant les cas où il n'y avait pas d'option thérapeutique ciblée appropriée.
« It is not enough to possess the most sophisticated genetic tests – underlines Andrea Botticelli, professor at the La Sapienza University of Rome and Principal Investigator of the Coordinator Center of the study at the Polyclinic Umberto I of Rome – The added value lies in the ability to translate these data into effective therapeutic decisions, considering the specific clinical context of each patient, its history, the comorbidity, previous thérapies. Le succès de la Rome Trinti témoigne de la capacité de la recherche italienne à faire un système à atteindre des objectifs communs, souligne les auteurs. La participation des patients et de leurs familles représentait un élément fondamental. « Les patients étaient les véritables gardiens de la signification ultime de cette recherche – met en évidence Marchetti – leur courage et leur détermination ont permis de transformer l'espoir scientifique en réalité clinique ».
Le modèle organisationnel développé – selon les experts – a montré non seulement qu'il est possible de coordonner efficacement les centres distribués sur tout le territoire national, en maintenant des normes de qualité élevées et uniformes, mais qui peuvent être reproductibles sur tout le territoire national. « La médecine de précision ne doit pas rester un privilège réservé à quelques centres d'excellence », spécifie Mauro Biffoni, directeur du Département d'oncologie et de médecine moléculaire de l'Institut supérieur de la santé et co-promoteur de l'étude. « Par la télémédecine et les compétences de partage – il ajoute – chaque patient italien peut accéder à ce niveau de soins personnalisés ». L'essai Rome est bien plus qu'un succès purement scientifique. « L'objectif final est de rendre la médecine de plus en plus précise, humaine et proche des besoins réels des gens – conclut Giuseppe Curigliano, professeur d'oncologie médicale à l'Université d'État de Milan et directeur du développement de nouveaux médicaments pour les thérapies innovantes de l'Institut européen d'oncologie de Milan – l'essai de Rome montre que lorsque la science est au service de l'humanité, les résultats peuvent être extraordinaires ».
