La Commission européenne a approuvé le cabozantinib pour le traitement des patients adultes atteints de tumeurs neuroendocrines, pancréatiques (PNET) et extra-polykréatiques (EPNET), non réinitialisées ou métastatiques bien différenciées, en progression après au moins une thérapie systémique antérieure non basée sur des analogues de somatostatine. IPSEN l'annonce dans une note dans laquelle il souligne que les tumeurs neuroendocrines (NET) « peuvent provenir de différentes parties du corps, ont un développement plus lent et, en cas de progression, nécessitent de multiples lignes de traitement. En cas de progression, les options thérapeutiques disponibles sont souvent limité le patient « . En particulier, pour 27% des personnes atteintes de filets pulmonaires, aucune option thérapeutique approuvée n'est disponible en cas de progression vers une thérapie précédente.
« The complex nature of Neuroendocrine tumors and the lack of innovation have had a significant impact on patients, both from a mental and physical point of view – declares Sandra Silvestri, Evp and Chief Medical Officer, Ipsgen – this approval offers a unique, simple and effective therapeutic option in an area where there are few alternatives and, in some cases, we are ready to collaborate with the local health authorities to make local health authorities to make Cabozantinib available to as many patients as possible, confirmant notre engagement de longue date à fournir des thérapies innovantes en oncologie « .
Les tumeurs neuroendocrines peuvent avoir un impact significatif à la fois sur la vie des individus et sur la société en général, rappelle la note. 71% des patients signalent que le net a un effet négatif sur la vie quotidienne et 92% ont déclaré avoir apporté des modifications à leur mode de vie pour s'adapter à la maladie. « L'utilisation séquentielle des thérapies systémiques reste compliquée dans les différents types de cancer neuroendocrinien, qui peuvent provenir de divers bureaux d'organes – explique Marianne Pavel, endocrinologue et experte net au Département de médecine 1, Friedrich -Aalexander University à Erlangen, en Allemagne – les thérapies disponibles sont limitées et pas tous les patients avec l'étude de la phase, les progrès approuvés. Le cabozantinib dans un large éventail de filet, offrent de nouvelles opportunités thérapeutiques qui peuvent retarder la progression de la maladie chez les patients avec un filet bien différencié, quel que soit le quartier général de la tumeur neuroendocrine « .
Cabozantinib – décrit la note – est une petite molécule qui inhibe plusieurs récepteurs de tyrosine -chinase tels que VEGFR, MET, RET et la famille TAM (Tyro3, Mer, AXL). Ces récepteurs de la tyrosine-chinasi sont impliqués dans des processus cellulaires normaux et pathologiques, tels que l'oncogenèse, les métastases, l'angiogenèse tumorale (la croissance de nouveaux vaisseaux sanguins dont les tumeurs ont besoin pour se développer), la résistance aux médicaments, la modulation des activités immunitaires et le maintien du micro-salle tumorale.
L'approbation de la Commission européenne est basée sur les données de l'étude du cabinet de phase 3 qui a évalué l'efficacité du cabozantinib par rapport au placebo chez les patients atteints de PNET ou d'EPNET avancés, en progression après un traitement systémique précédent. Les résultats finaux de l'étude, présentés en 2024 au Congrès de la European Society for Medical Oncology (ESMO) et publié simultanément sur le «New England Journal of Medicine» ont montré des avantages de survie sans progression (PFS) en faveur du cabozantinib par rapport au placebo. En particulier – rapporte IPSEN – Dans la cohorte PNET, à la suite médiane de 13,8 mois, la PFS médiane était de 13,8 mois avec le cabozantinib contre 4,4 mois avec le placebo (rapport de risque – HR 0,23 (intervalle de confiance – 95% 0,12-0,42) P <0,001). Dans le COORTE EPNET, à 10,2 mois de suivi médian, la PFS médiane selon l'évaluation radiologique locale était de 8,4 mois avec le cabozantinib contre 3,9 mois avec un placebo (HR 0,38 (IC à 95% 0,25-0,59) p <0,001). Les données de survie mondiales n'étaient pas mûres, au moment de l'analyse, et potentiellement confondues en raison de la conception croisée du studio du Cabinet. Le profil de sécurité du médicament, observé dans les deux cohortes, était cohérent avec celui déjà connu; Aucun nouveau panneau de sécurité n'a été identifié. Selon la présentation au Congrès 2025 de l'American Society of Clinical Oncology - conclut la note - la qualité de vie liée à la santé a été maintenue ou améliorée par rapport au placebo.
