The Committee for Medicines for Human Use (CHMP) of the European Medicines Agency (EMA) has expressed a positive opinion for Cabozantinib in the treatment of adult patients with neuroendocrine tumors extra-pathetic (epnets) and pancreatic (pnet) not resecable or metastatic, well differentiated, in progression after at least a previous systemic therapy not based on analogues of analogue of the analogue of the analogue of the analogue Somatostatine. La recommandation – Ipsen informe dans une note – est basée sur les résultats du Cabinet Studio, en phase III, présenté au Congrès de la European Society for Medical Oncology (ESMO) en 2024 et publié dans le «New England Journal of Medicine». La décision finale sur l'approbation de l'Union européenne est attendue dans les prochains mois.
Le nombre de patients avec un nouveau diagnostic de tumeurs neuroendocrines (NET) augmente, avec une prévalence estimée supérieure à celle du cancer du pancréas exocrine ou de la vessie. La plupart des tumeurs neuroendocrines ont un développement lent et peuvent provenir de divers sièges corporels, nécessitant souvent de multiples lignées thérapeutiques en cas de progression de la maladie. Les options thérapeutiques de progression sont souvent limitées et dépendent du siège social principal de la tumeur et d'autres facteurs qui compliquent la définition de la séquence optimale de traitements spécifiques pour les besoins individuels du patient. En particulier, pour 27% des patients atteints de diagnostic de filets pulmonaires, il n'y a pas d'options thérapeutiques approuvées en cas de progression après une thérapie systémique non basée sur les analogues de la somatostatine. « Les données d'efficacité du Studio du Cabinet – explique Christelle Huguet, responsable de la recherche et du développement, IPSEN – représentent un tournant dans la redéfinition des approches thérapeutiques pour les personnes souffrant de tumeurs neuroendochines et de patients supplémentaires avancées. L'avis positif par le CHMP confirme le potentiel de la confiance ».
Le taux de survie de 5 ans dépend principalement du bureau primaire de la tumeur. Dans le cas des réseaux gastro-intestinaux et des poumons avancés, dans lesquels la tumeur s'est propagée dans les bureaux éloignés du corps, les taux de survie de 5 ans sont respectivement de 68% et 55%. Cependant, pour les patients atteints de PNET avancé, le pronostic est défavorable, avec un taux de survie à 5 ans de 23%.
« L'opinion exprimée par la Commission des médicaments pour l'utilisation humaine de l'AMA, relative à l'utilisation du cabozantinib chez les patients atteints de filet avancé, représente une nouveauté importante – commente Nicola Fazio, directeur de la division d'oncologie médicale gastro-intestinale et des tumeurs neuroendocrines, la Commission europe Le sunitinib, à approuver dans le net, avec la différence substantielle qui couvrirait un plus grand type de tumeurs, comprenant également des réseaux extra-plancréatiques, pulmonaires et inconnus, même de haut degré.
L'étude du Cabinet – détaille la note – le cabozantinib analysé par rapport au placebo chez les patients atteints de tumeurs pancréatiques ou supplémentaires avancées, en progression après une précédente thérapie systémique autre que les analogues de la somatostatine. Dans la cohorte PNET, au suivi médian de 13,8 mois, la survie sans progression moyenne (PFS) était de 13,8 mois avec le cabozantinib par rapport à 4,4 mois avec un placebo (rapport de risque (HR) 0,23 (intervalle de confiance (IC) 95% 0,12-0,42) P <0,001). Dans le COORTE EPNET, à 10,2 mois de suivi médian, la PFS médiane selon le contrôle radiologique local était de 8,4 mois avec Cabozantinib contre 3,9 mois avec un placebo (HR 0,38 (IC à 95% 0,25-0,59) p <0,001). Les données de survie globales n'étaient pas mûres au moment de l'analyse et potentiellement confondues en raison de la conception croisée du studio du cabinet. Le profil de sécurité du cabozantinib observé dans les deux cohortes était cohérent avec celui déjà connu; Aucun nouveau panneau de sécurité n'a été identifié. Selon la présentation au Congrès 2025 de l'American Society of Clinical Oncology, la qualité de vie liée à la santé a été maintenue ou améliorée.
