« Depuis environ 15 ans, nous avons commencé le développement de Asfotase Alfaun Thérapie enzymatique de remplacement pour le traitement de l'hypofosphadesia (HPP)une maladie génétique rare due à une altération génétique qui détermine un déficit enzymatique de la phosphatase alcaline, une enzyme fondamentale pour la minéralisation et la croissance osseuse. Nous avons pris des risques dans la recherche pour l'hypofosphatasie, mais nous en sommes fiers et aujourd'hui, nous pouvons dire que cela en valait la peine parce que nous avons réussi à apporter aux patients cette importante option thérapeutique. Federica Sottana, directrice médicale senior d'Alexion, AstraZeneca Rare Diseaseparticipant ce matin à Milan à la réunion avec la presse organisée par la pharmaceutique à l'occasion de l'approbation de l'AIFA, pour Alfotase alfa, la première thérapie pour le traitement des enfants et des adultes.
L'engagement d'Alexion « Il ne s'arrête pas au traitement – ajoute-t-il – essaie d'aider et de soutenir les patients, les associations de patients et la communauté scientifique tout au long du chemin de la maladie, du diagnostic à ce qui est appelé« au-delà de la pilule », donc des services au-delà du médicament».
Depuis quelques mois, Alexion a proposé à la communauté scientifique «HPP Easy Program»«Un service entièrement gratuit qui offre aux cliniciens un laboratoire spécialisé et certifié, qui effectue des examens et des tests pour passer à la dose de phosphatase alcaline, les substrats de la vitamine B6, du PEA de type I et de la pyrofosphère inorganique – illustre Sottana – en plus de ce projet qui facilite et accélère un diagnostic précoce de la pathologie, Alexion soutient le service« arc », Fournit le médicament à domicile, les infirmières qui, de manière virtuelle, guident le patient dans l'auto-administration du médicament, mais qui guident et surveillent également le patient dans le processus d'adhésion au traitement. En plus de cela – il conclut – vient Support psychologique mis à disposition, soutien d'un nutritionniste et d'un physiothérapeute« .
