Mirum Pharmaceuticals, Inc. a annoncé que la solution buvable Livmarli* (maralixibat) faisait partie des médicaments remboursés par l'Agence italienne des médicaments (Aifa) et était désormais disponible en Italie pour le traitement de la cholestase intrahépatique familiale progressive (Pfic) chez les patients âgés de 3 mois et plus. La décision AIFA confirme le précédent avis positif du comité des médicaments à usage humain (CHMP), qui a établi que Livmarli* est associé à un bénéfice clinique significatif dans le traitement du Pfic, une maladie hépatique génétique rare de type cholestatique qui se manifeste généralement pendant l'enfance.
« Nous sommes très heureux que l'AIFA ait reconnu la valeur ajoutée de Livmarli* pour les patients atteints de Pfic et ait également approuvé son remboursement pour les nouveau-nés à partir de 3 mois qui vivent avec cette maladie hépatique rare et grave – déclare Roberto Florenzano, vice-président et directeur général, Italie et Europe du Sud de Mirum Pharmaceuticals -. Nous sommes convaincus que les effets de Livmarli* ont démontré que les principaux paramètres de la fonction hépatique contribuera à améliorer la qualité de vie des patients Pfic avec des effets potentiels à long terme.
« La Pfic est une maladie génétique grave, potentiellement mortelle, caractérisée par des démangeaisons incessantes et une altération progressive de la fonction hépatique – a commenté Angelo Di Giorgio, professeur agrégé de pédiatrie à l'Université d'Udine -. Les données cliniques sur le maralixibat, recueillies chez des patients présentant un large spectre de mutations génétiques, montrent des améliorations significatives des démangeaisons cholestatiques et des marqueurs pronostiques clés de la santé du foie, incluant, pour la première fois, la bilirubine. La disponibilité de la solution buvable Livmarli* en Italie représente une avancée importante pour les enfants et les familles touchés par cette maladie dévastatrice, y compris les nouveau-nés à partir de 3 mois. » La Pfic est causée par une altération de la formation de bile, entraînant une accumulation d'acides biliaires toxiques dans le foie, des lésions hépatiques progressives et des démangeaisons sévères. L'incidence du Pfic est estimée à environ 1 cas sur 50 000 à 100 000 naissances. De nombreux patients évoluent vers une insuffisance hépatique terminale et une transplantation hépatique peut être nécessaire pendant l'enfance ou l'adolescence.
« Il s'agit d'une maladie complexe qui affecte profondément les patients et leurs familles – a déclaré Francesca Lombardozzi, présidente du Réseau Pfic Italia -. Ces patients vivent avec des démangeaisons si intenses qu'elles compromettent sérieusement leur qualité de vie, à tel point que dans le passé beaucoup ont dû recourir à des greffes de foie pour trouver un soulagement. Ils souffrent également d'une grande fatigue, d'un ralentissement de la croissance et de difficultés de développement. impact pour les patients, offrant un soulagement possible des nuits blanches et des désagréments quotidiens causés par les démangeaisons cholestatiques.
Les patients qui se verront prescrire Livmarli* en Italie pourront accéder au programme de-LIV-er@home, un service gratuit de livraison à domicile conçu pour aider les familles rencontrant des difficultés logistiques pour obtenir le médicament auprès des pharmacies d'officine. En Italie, Mirum Pharmaceuticals – rapporte une note – a activé le programme de-LIV-er@home, un service gratuit de livraison à domicile conçu pour aider les familles ayant des difficultés logistiques à accéder au maralixibat. À la demande du médecin spécialiste et pour les patients éligibles, le médicament peut être livré directement à leur domicile via un coursier dédié, réduisant ainsi les temps et les coûts de déplacement. Le programme est entièrement financé par Mirum et est géré en collaboration avec Phs Lifescience Srl ; il reflète l'engagement continu de Mirum à améliorer l'accès aux thérapies et à soutenir la vie quotidienne des familles touchées par Algs et Pfic.
