Approuvé par l’Agence européenne des médicaments (EMA) et l’Agence italienne des médicaments (AIFA) pour le traitement des patients atteints de dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) âgés de 4 ans ou plus, la vamorolone, un médicament innovant développé par Santhera, inclus par l’autorité de régulation dans la classe CNN, n’est pas encore remboursé par le Service national de santé. Alors que l’évaluation du dossier de prix et de remboursement est en cours, Parent Project aps, l’association italienne de référence pour les patients et les parents d’enfants atteints de DMD, a créé un webinaire dédié à la pathologie en mettant l’accent sur l’état de l’art, les preuves et l’accès au médicament.
La réunion, réalisée au cours des dernières semaines – informe l’association dans une note – a reçu une forte appréciation et une forte participation, en raison du thème abordé et du cadre qui reproduit une « clinique virtuelle » pour la discussion entre les familles, les patients, les cliniciens et les parties prenantes sur les différents aspects du nouveau médicament et l’évolution du processus d’accès. Le webinaire, disponible gratuitement sur YouTube, est structuré en une session scientifique dédiée au mécanisme d’action, aux preuves cliniques, à la sécurité, à la gestion et à l’accès de la vamorolone, suivie d’un espace direct de discussion questions-réponses qui aborde les aspects les plus sensibles de la prise en charge de la Dmd du point de vue des familles et des cliniciens.
« Parent Project aps est une association de parents et aussi de patients qui sont heureusement devenus adultes au cours des vingt dernières années, grâce aux progrès réalisés par la recherche et des soins corrects. Le développement de médicaments innovants comme la vamorolone est attendu par toute la communauté de Duchenne – déclare Ezio Magnano, président de Parent Project – Parmi les nombreuses activités que nous menons, la prise en charge des parents d’enfants de Duchenne est celle qui, plus que toute autre, reflète notre mission : offrir un soutien psychologique, et pas seulement, aux familles parce qu’une DMD le diagnostic choque et bouleverse toute la cellule familiale ; l’autre activité principale est de mettre les familles en contact entre elles et avec les cliniciens, afin de garantir une connaissance correcte des thérapies en cours de développement et une gestion correcte au quotidien, mais aussi de faire connaître Duchenne et d’aider les familles à mieux la gérer à la maison. gestion du Dmd, car il pourrait s’avérer conduire aux mêmes résultats, mais meilleurs dans le temps, que les stéroïdes déjà utilisés et à la protection contre les effets secondaires ».
La société pharmaceutique Santhera – rappelle l’association – a déjà mis le médicament à disposition dans certaines installations qui ont activé la procédure bureaucratique d’approvisionnement, comme les centres Nemo de Milan, Ancône, Brescia et le centre ‘G. Hôpital Martino à Messine. L’activation est en cours dans d’autres centres.
La dystrophie musculaire de Duchenne est une maladie génétique grave, rare et évolutive liée au Vamorolone, une nouvelle molécule qui, grâce à un mécanisme d’action innovant, a été conçue pour exercer une activité anti-inflammatoire efficace égale à celle des glucocorticoïdes d’ancienne génération, mais avec un profil de sécurité plus favorable.
« La vamorolone – explique Luca Bello, professeur agrégé de neurologie au Département de neurosciences DNS de l’Université de Padoue – appartient à la classe des corticostéroïdes et a été développée dans le but de maintenir l’efficacité anti-inflammatoire à Duchenne, tout en essayant de minimiser les effets secondaires en réduisant certaines voies de transcription génétique qui leur sont liées. les stéroïdes dans les principaux paramètres fonctionnels, avec des avantages significatifs sur la croissance et la santé osseuse. En particulier, pour la densité osseuse et les fractures, les données favorables à cette tendance positive commencent à s’accumuler. Naturellement, nous espérons, en tant que cliniciens, que la vamorolone sera accessible le plus rapidement possible, notamment pour les patients qui présentent un risque élevé de fractures ou d’autres problèmes et qui ont une relative urgence.
