« L’écoute est certainement une partie très importante, tout commence là dans le cas des maladies ultra-rares. Nous ne sommes qu’une partie du système qui tourne autour d’une personne qui vit avec des pathologies similaires, et en particulier dans le déficit en lipase acide lysosomale, le dialogue avec les associations de patients et les sociétés scientifiques est encore plus important. Pouvoir saisir les particularités de la pathologie et pouvoir l’inscrire dans une voie précieuse qui va au-delà de la solution thérapeutique est fondamental ». Luca Bardoscia, directeur médical d’Alexion AstraZeneca Rare Disease, a déclaré cela en participant à la réunion avec la presse organisée par Alexion, une société biopharmaceutique du Groupe AstraZeneca, pour le lancement en Italie de la sebelipase alfa, une thérapie enzymatique substitutive pour le traitement des patients de tous âges souffrant d’un déficit en lipase acide lysosomale (LAL-d).
