L’Agence européenne des médicaments EMA donne son feu vert à un nouveau traitement anti-SLA. Le comité technique des médicaments à usage humain (CHMP) de l’organisme de réglementation de l’UE a recommandé d’accorder une autorisation de mise sur le marché (AIC) dans l’Union européenne au tofersen (Qalsody), un médicament indiqué pour le traitement des adultes atteints de sclérose latérale amyotrophique qui présentent un profil génétique particulier : une mutation du gène de la superoxyde dismutase 1 (Sod1).
Chez les patients SLA – rappelle l’EMA – les cellules nerveuses du cerveau et de la moelle épinière qui contrôlent les mouvements volontaires se détériorent progressivement, provoquant une perte progressive de la fonction musculaire et une paralysie des muscles volontaires, y compris ceux qui permettent la respiration. La SLA est une maladie dévastatrice et la durée moyenne de survie de ceux qui en souffrent se situe entre 2 et 5 ans, souligne l’agence. Les causes exactes ne sont pas encore connues, mais on pense qu’elles incluent des facteurs génétiques et environnementaux. Chez environ 2 % des patients SLA, la pathologie est causée par une mutation génétique qui conduit à la production d’enzymes Sod1 défectueuses..
À ce jour, il n’existe qu’un seul médicament contre la SLA autorisé dans l’UE, le riluzole. Maintenant, ok pour Tofersen. Techniquement – explique l’EMA – il s’agit d’un oligonucléotide antisens qui se lie à l’ARNm du gène Sod1 pour réduire la production de la protéine Sod1. En diminuant les niveaux de Sod1 défectueux, le tofersen améliorerait les symptômes de la SLA.
L’avis positif exprimé par le CHMP se fonde, entre autres informations disponibles, sur les résultats d’une étude randomisée en double aveugle contre placebo, d’une durée de 28 semaines et menée auprès de 108 patients âgés de 23 à 78 ans présentant une faiblesse attribuable à la SLA et à une mutation Sod1 confirmée. en laboratoire.
Les participants ont été répartis au hasard, dans un rapport de 2 pour 1, pour recevoir soit un traitement au tofersen par injection vertébrale, soit un placebo pendant 24 semaines. Au cours de l’étude, les niveaux de Nfl (chaîne légère des neurofilaments) ont été mesurés dans le sang, comme indicateur de dommages neuronaux. Chez les patients ayant reçu le médicament, des réductions d’environ 60 % des concentrations plasmatiques de NFL ont été observées par rapport au groupe placebo, suggérant ainsi une diminution des dommages neuronaux. Une amélioration des capacités physiques des patients traités a également été constatée (échelle Alsfrs-R). Les effets secondaires les plus courants étaient la douleur, la fatigue, la fièvre, les douleurs articulaires ou musculaires, l’augmentation des taux de globules blancs et de protéines dans le liquide céphalo-rachidien.
La recommandation formulée par le CHMP – précise l’EMA – concerne une AMM accordée dans des circonstances exceptionnelles. Une formule qui permet aux patients d’avoir accès à des médicaments pour lesquels, en raison de divers facteurs dont la rareté de la maladie, il n’est pas possible de collecter un ensemble complet de données comme habituellement requis. Ces médicaments sont soumis à des obligations spécifiques et à un suivi post autorisation.
Dans ce cas, il est demandé à la société candidate de soumettre des données d’efficacité et de sécurité à long terme collectées dans le cadre d’une étude d’extension ouverte, d’une collaboration avec deux registres de maladies et d’une étude observationnelle basée sur un registre. De plus, on évaluera si l’utilisation du tofersen peut retarder ou même prévenir l’apparition de la SLA chez les patients pré-symptomatiques présentant une mutation du gène Sod1. Au cours de l’évaluation, le CHMP a consulté les représentants des patients afin de prendre en compte leurs besoins et considérations lors du processus décisionnel.
L’avis adopté par le CHMP sera transmis à la Commission européenne pour décider de l’octroi ou non de l’AMM. Une fois l’autorisation de l’UE accordée, les décisions concernant le prix et le remboursement reviendront aux États membres.
