La Commission européenne (CE) a accordé l’extension de l’autorisation de mise sur le marché de la décitabine/cédazuridine orale en association avec le vénétoclax pour le traitement des patients adultes nouvellement diagnostiqués avec une leucémie myéloïde aiguë (LAM) qui ne sont pas éligibles à une chimiothérapie d’induction standard. Cela a été annoncé dans une note d’Otsuka Pharmaceutical Europe, soulignant que la LAM est une tumeur qui affecte la moelle osseuse et le sang et qui survient généralement à la suite de la mutation de certains gènes ou chromosomes. Forme la plus fréquente de leucémie aiguë chez l’adulte, elle est diagnostiquée majoritairement chez les personnes de plus de 60 ans. Malgré les progrès thérapeutiques, les résultats restent limités, avec un taux de survie à 5 ans d’environ 17 % chez l’adulte. En Europe, on estime que l’incidence de la LMA a doublé entre 1990 et 2021, avec une augmentation des cas de 11 185 à 23 705.
« Vivre avec une leucémie myéloïde aiguë présente des défis importants pour les patients et leurs familles, en particulier compte tenu du pronostic souvent sombre associé à cette maladie », a déclaré Samantha Nier, directrice du réseau Acute Leukemia Advocate Network (Alan).
La décision de la CE – lit-on dans la note – est basée sur les données de l’essai clinique de phase 1/2 Ascertain-V (NCT04657081), pour l’évaluation de la sécurité et de l’efficacité du régime oral décitabine/cédazuridine en association avec le vénétoclax chez les patients avec un nouveau diagnostic de LAM et qui ne sont pas éligibles à la chimiothérapie d’induction standard. L’étude a atteint son critère d’évaluation principal, avec 46,5 % des participants en rémission complète (Cr) après un délai médian de 2,4 mois. Parmi les participants ayant atteint Cr, 80 % sont restés en rémission à 6 mois et 75,3 % à 12 mois. L’association entièrement orale a démontré une survie globale médiane de 15,5 mois, et les événements indésirables de grade ≥3 les plus fréquents résultant du traitement étaient l’anémie (38,6 %), la neutropénie (35,6 %) et la neutropénie fébrile (49,5 %). Les taux de mortalité à 30 et 60 jours étaient respectivement de 3,0 % et 9,9 %.
« Les patients adultes avec un nouveau diagnostic de leucémie myéloïde aiguë qui ne sont pas adaptés à la chimiothérapie d’induction standard – souligne Adriano Venditti, directeur du département d’onco-hématologie de la Policlinico Tor Vergata, Rome – présentent un pronostic particulièrement compliqué avec des options thérapeutiques limitées. Cette approbation offre une nouvelle option aux patients et constitue une nouveauté efficace dans le paysage thérapeutique en évolution de la LMA ».
Pour Andy Hodge, président et directeur général d’Otsuka Pharmaceutical Europe Ltd : « Cette décision reflète notre engagement continu à élargir les options thérapeutiques et à améliorer les soins pour les personnes touchées par des maladies rares telles que la leucémie myéloïde aiguë. Ajoute Alessandro Lattuada, directeur général d’Otsuka Pharmaceutical Italie. « Cette approbation représente une avancée importante pour les patients atteints de leucémie myéloïde aiguë qui ne sont pas éligibles à une chimiothérapie d’induction standard. Nous sommes fiers de contribuer à rendre disponible une nouvelle option thérapeutique entièrement orale, appuyée par des preuves cliniques significatives. Notre engagement est de continuer à investir dans la recherche pour répondre aux besoins encore non satisfaits des personnes vivant avec des maladies onco-hématologiques complexes telles que la LMA ». La décision – conclut la note – fait suite à l’avis positif du Comité des médicaments à usage humain (CHMP) d’avril 2026. La nouvelle autorisation est valable dans les 27 États membres de l’UE, en Islande, au Liechtenstein et en Norvège.
