L’Agence italienne des médicaments (Aifa) a approuvé le remboursement du mavacamten pour le traitement de la cardiomyopathie hypertrophique obstructive symptomatique (Cmio) (classe II-III selon la classification NYHA) chez les patients adultes chez lesquels le traitement standard est insuffisant. Au total, en Italie, environ 11 000 personnes souffrent de cette maladie cardiaque, souvent héréditaire, débilitante et progressive et pouvant entraîner des symptômes très graves. Le nouveau médicament oral est le premier inhibiteur sélectif et réversible de la myosine cardiaque, la protéine responsable de la maladie, ainsi que le seul actuellement disponible. L’annonce a été faite aujourd’hui à Rome lors d’une conférence de presse, réalisée avec le soutien de Bristol Myers Squibb.
« C’est une pathologie dans laquelle la composante musculaire du cœur, le myocarde, subit un épaississement excessif, défini comme hypertrophie – explique Iacopo Olivotto, professeur de cardiologie et directeur de cardiologie pédiatrique, Aou Meyer de Florence; directeur du Service de Cardiomyopathies d’Aou Careggi de Florence -. Lorsque l’épaississement implique la cloison qui divise les deux ventricules, un obstacle peut être généré à l’écoulement hors du ventricule gauche. Ces formes sont définies « obstructif », très souvent symptomatique même chez les jeunes, le Mavacamten ouvre des perspectives thérapeutiques nouvelles et intéressantes. Son action consiste à réduire la contraction excessive du myocarde et l’obstruction de l’écoulement du ventricule gauche. En même temps, il a été démontré que le médicament améliore significativement la qualité de vie, en réduisant l’étendue des principaux symptômes comparables à la chirurgie, avec un bon profil de tolérance, il représente donc un tournant innovant dans la pratique clinique, qui doit être mis en œuvre dans des centres spécialisés dotés de moyens multidisciplinaires spécifiques. équipes ».
« Les cardiomyopathies diminuent fortement l’efficacité et le fonctionnement régulier du cœur – ajoute Gianfranco Sinagra, professeur de cardiologie, directeur du département cardio-thoracovasculaire de l’Autorité sanitaire universitaire intégrée de Trieste et président élu de la Société italienne de cardiologie (Sic) -. En Italie, plus de 350 000 personnes sont touchées par une forme de cardiomyopathie, dont plus de 100 000 présentent des formes hypertrophiques. Ces pathologies sont souvent sous-estimées par le population, mais ils ont également des répercussions importantes sur le point de vue économique pour le NHS. Ils nécessitent des ressources élevées pour la surveillance continue de la maladie ainsi que pour la gestion des complications cliniques. On estime qu’environ 50% des patients ont une prédisposition héréditaire claire. Les symptômes invalidants rendent difficiles même les activités quotidiennes les plus simples, les plus fréquentes étant des douleurs thoraciques, des palpitations, des évanouissements soudains et une fatigue persistante. cas, arrêt cardio-circulatoire ».
« Le diagnostic de cardiomyopathie hypertrophique obstructive affecte soudainement et profondément les patients et leurs familles. Cette cardiomyopathie peut avoir un impact important sur la qualité de vie – souligne Franco Cecchi, président de l’Aicarm Aps (Association italienne de cardiomyopathie) – ancien associé en cardiologie à l’Université de Florence -. L’Aicarm, avec le soutien de spécialistes et de bénévoles, garantit depuis des années information et soutien à travers des services dédiés tels que ‘Cœurs en écoute’, une ligne téléphonique qui offre une écoute active et fournit des informations utiles pour comprendre son état et apprendre à vivre avec la cardiomyopathie. L’association promeut également des événements de formation, tels que des cours pour les patients experts en maladies héréditaires du myocarde, des webinaires sur des sujets spécifiques, des cours de réanimation cardio-pulmonaire pour les membres de la famille et une communication constante via le site Internet et ses canaux numériques et sociaux. Assurer un accès rapide et uniforme au traitement est essentiel pour améliorer concrètement la qualité de vie des personnes atteintes de cardiomyopathie hypertrophique.
« Depuis plus de 70 ans, nous mettons notre passion et notre expertise au service des personnes atteintes de maladies cardiovasculaires, en soutenant la recherche scientifique et l’innovation pour améliorer leur qualité de vie – déclare Alessandro Bigagli, directeur médical principal de Bristol Myers Squibb -. L’approbation par l’Aifa du remboursement du mavacamten représente une étape importante pour les patients atteints de cardiomyopathie hypertrophique obstructive en Italie. poursuivre notre engagement dans le domaine cardiovasculaire pour développer des solutions thérapeutiques innovantes. »
Le traitement standard de la cardiomyopathie hypertrophique obstructive symptomatique – rapporte une note – est basé sur des bloqueurs β-1 cardiosélectifs non vasodilatateurs (aténolol, bisoprolol, acébutolol, métoprolol) et des inhibiteurs calciques non dihydropyridines (vérapamil, diltiazem).
