Le quizartinib est disponible en Italie pour le traitement des patients adultes nouvellement diagnostiqués atteints de leucémie myéloïde aiguë (LAM) Flt3-Itd positive (mutation du gène Flt3 avec duplication interne en tandem), en association avec une chimiothérapie d’induction standard à base de cytarabine et d’anthracycline et une chimiothérapie de consolidation standard à base de cytarabine, suivie du quizartinib en monothérapie d’entretien. Daiichi Sankyo Italia l’a annoncé dans une note, soulignant que le remboursement du quizartinib, le premier médicament lancé dans notre pays par l’entreprise pharmaceutique en hématologie, a été approuvé sur la base des résultats de l’étude QuantUM-First, et publié au Journal Officiel de la République italienne le 24 octobre 2025.
La leucémie myéloïde aiguë – informe la société pharmaceutique – est une forme agressive de cancer du sang et de la moelle osseuse caractérisée par la prolifération rapide de cellules myéloïdes anormales. En 2022, plus de 480 000 nouveaux cas de leucémie ont été signalés dans le monde, avec plus de 305 000 décès. La LMA représente 23,1 % du total des cas de leucémie dans le monde : c’est la forme de leucémie la plus courante chez l’adulte. La LMA a une incidence d’environ 3 à 4 cas pour 100 000 personnes par an : en Italie, 2 000 nouveaux cas sont enregistrés chaque année. Cependant, le risque de développer la maladie varie avec l’âge et, dans la majorité des cas, elle survient à un âge plus avancé, avec un âge moyen au moment du diagnostic de 68 ans. Chez les patients éligibles à une chimiothérapie à haute dose, les lignes directrices 2020 de la Société européenne d’oncologie (Esmo) prévoient un traitement divisé en 3 phases : induction, consolidation, entretien. La phase d’induction vise à minimiser les cellules leucémiques et à obtenir une rémission complète. Cette phase est suivie d’une consolidation dont le but est de réduire le risque de rechute. Certains de ces patients peuvent se voir proposer une allogreffe de cellules souches hématopoïétiques. D’autres peuvent suivre un traitement d’entretien. Le traitement d’induction initial et le traitement ultérieur de consolidation et d’entretien sont choisis en fonction de l’âge du patient, de son état de santé général et du risque cytogénétique/moléculaire.
« Dans 40 à 50 % des cas, bien que les patients répondent au traitement de première intention, une récidive survient – explique Roberto Cairoli, directeur de la Structure Complexe d’Hématologie de l’Hôpital Niguarda Ca’ Granda de Milan et professeur associé d’hématologie à l’Université de Milan-Bicocca – Ces dernières années, nous avons réalisé d’importants progrès dans la gestion et la connaissance de cette maladie. En particulier, la possibilité d’identifier ses caractéristiques génétiques et moléculaires nous a permis de développer des thérapies ciblées ».
En particulier – précisent les experts – des mutations Flt3 (tyrosine kinase 3 de type Fms), parmi les plus courantes, ont été identifiées dans la LMA. Environ 80 % des mutations Flt3 sont des Flt3-Itd (duplication interne en tandem) qui favorisent la croissance néoplasique et contribuent à un pronostic particulièrement sombre, notamment un risque accru de rechute, un faible taux de réponse au traitement de sauvetage et une espérance de survie plus courte que celle des patients sans mutation. Les mutations Flt3-Itd sont présentes dans environ 25 à 30 % de tous les cas de LMA. Grâce à l’approbation du quizartinib, un autre traitement moléculaire ciblé est désormais disponible, dont il a été démontré qu’il améliore considérablement la survie globale dans la LMA.
« Le quizartinib – déclare Adriano Venditti, directeur du département d’onco-hématologie et professeur ordinaire d’hématologie à l’Université Tor Vergata de Rome – est un inhibiteur oral du récepteur tyrosine kinase Flt3 qui agit sélectivement sur les mutations Flt3-Itd et a été développé spécifiquement pour les patients atteints de LAM positive pour Flt3-Itd. Il s’agit d’un inhibiteur de type II de Flt3 approuvé en Europe et aux États-Unis pour ces patients éligibles nouvellement diagnostiqués à des doses élevées. chimiothérapie. C’est un médicament précieux pour traiter dès la première intention cette maladie agressive afin de réduire le risque important de rechute de la maladie : il a en effet été démontré que le quizartinib réduit le taux de mortalité et double la survie globale médiane ».
La leucémie myéloïde aiguë est liée à la multiplication incontrôlée de blastes (cellules cancéreuses d’origine myéloïde) qui envahissent la moelle osseuse, qui n’est plus en mesure de fonctionner correctement et notamment de garantir la production de cellules sanguines normales. Cette insuffisance médullaire entraîne l’apparition d’anémies (fatigue, pâleur, difficultés respiratoires et tachycardie), jusqu’à une prédisposition aux infections, même graves, du fait de la diminution des granulocytes neutrophiles. Enfin, la diminution du nombre de plaquettes (thrombopénie) peut provoquer des saignements, notamment au niveau de la peau et des muqueuses. « Le patient atteint de LAM – souligne Davide Petruzzelli, président de l’association de patients La Lampada di Aladino Ets – est souvent âgé et donc fragile par définition. La maladie l’affaiblit encore plus en provoquant une diminution de sa qualité de vie, une condition qu’il partage avec de nombreux autres patients hématologiques. Il est essentiel – ajoute-t-il – de garantir une assistance globale à ces patients, qui comprend un soutien psychologique et nutritionnel et une gestion efficace du suivi. synergie entre l’hôpital et le territoire, passer d’une logique de performance à une logique de prise en charge ».
Dans l’étude QuANTUM-First – une étude de phase 3 en double aveugle contrôlée par placebo menée auprès de 539 patients et publiée dans la revue The Lancet en mai 2023 – le quizartinib a été évalué en association avec une chimiothérapie standard d’induction et de consolidation, y compris une greffe de cellules souches hématopoïétiques (GCSH), et en monothérapie d’entretien jusqu’à 36 cycles, chez des patients adultes âgés de 18 à 75 ans présentant une LAM nouvellement diagnostiquée positive pour la mutation. Flt3-Itd. « Nous sommes fiers d’apporter le quizartinib aux patients italiens, le premier traitement hématologique développé par Daiichi Sankyo – déclare Gilda Ascione, directrice médicale, responsable des affaires médicales en oncologie de Daiichi Sankyo Italie – Avec cette approbation, la société dispose désormais de 2 médicaments approuvés et remboursés en Italie en oncologie : un conjugué anticorps-médicament (Adc) et le quizartinib, marquant une étape importante dans notre mission d’innovation ». Avec cette approbation, « les patients atteints de leucémie myéloïde aiguë avec la mutation Flt3-Itd peuvent accéder à une thérapie ciblée développée et approuvée spécifiquement pour cette sous-population de la maladie ».
« Daiichi Sankyo a toujours été profondément engagé dans l’écoute et la compréhension des besoins cliniques non satisfaits – remarque Mauro Vitali, responsable de la division commerciale Oncologie de Daiichi Sankyo Italia – dans le but de développer des solutions thérapeutiques innovantes qui peuvent faire une différence dans la vie des patients. Mais notre responsabilité va au-delà du médicament : nous voulons contribuer concrètement à l’amélioration de la qualité de vie des personnes, en les accompagnant tout au long du processus de traitement. prévention et santé. En trois mots : innovation, prise en charge des patients et partenariat ».
