Un financement de plus de 320 millions d’euros, des infrastructures innovantes, une supply chain capable de produire des technologies médicales de pointe. Tels sont quelques-uns des résultats présentés aujourd’hui à Rome dans l’Auditorium Valerio Nobili de l’hôpital pédiatrique Bambino Gesù, lors de l’événement « L’avenir est maintenant » qui marque la conclusion de la phase Pnrr du Centre National pour le développement de thérapie génique et de médicaments avec technologie ARN. La réunion a permis de présenter au pays les résultats scientifiques, les infrastructures stratégiques créées et les garanties de continuité opérationnelle post-2026. Au départ, le bilan a été dressé par Rosario Rizzuto, président du centre.
« Le fait d’avoir engagé presque tous les fonds alloués, créant un si vaste réseau d’excellence et une chaîne d’approvisionnement italienne – affirme-t-il – démontre le succès sans précédent de ce projet. Aujourd’hui, l’Italie n’est plus seulement un acheteur, mais aussi un générateur de technologie médicale avancée ». Avec l’utilisation de près de 90% des fonds, dont 41% destinés au Sud, d’un réseau ‘Hub & Spoke’ divisé en 10 pôles thématiques, 44 organismes membres et 58 partenaires, 1 mois après la fin du projet, la productivité scientifique atteinte est de plus d’un millier d’articles, plus de 30 brevets, mais aussi 95 projets de recherche appliquée grâce au mécanisme d’appel en cascade, pour lesquels 30 millions d’euros ont été alloués.
« Les excellents résultats obtenus par le centre national démontrent comment l’utilisation efficace des fonds du Pnrr peut transformer la recherche en santé en un bien commun – déclare Maria Rosaria Campitiello, chef du Département de Prévention, Recherche et Urgences Sanitaires du Ministère de la Santé – Notre engagement est désormais double : intégrer ces innovations dans le Service National de Santé pour garantir des soins personnalisés pour tous et, surtout, valoriser le capital humain en conservant les connaissances de nos jeunes chercheurs en Italie ».
Les données cliniques – éclaire une note – démontrent un changement de paradigme vers la médecine de précision. En plus des résultats extraordinaires sur les thérapies Car-T (Spoke 10) contre le neuroblastome pédiatrique, publiés en août 2025 dans ‘Nature Medicine’ – qui ont permis de traiter 54 patients en obtenant 77% de réponses positives, 67,6% de patients vivants à 5 ans et 52,8% ne présentant aucun signe de maladie – la recherche s’est orientée vers l’utilisation clinique des cellules Car-T également contre la leucémie lymphoblastique et les maladies myéloïdes aiguës (représentant le premier essai en Europe pour les patients immunophénotype T), avec 21 patients déjà traités, tandis que l’utilisation expérimentale du Car-T CD19 a permis de « réinitialiser » le système immunitaire chez des enfants souffrant de maladies auto-immunes graves (telles que le lupus, la dermatomyosite et la sclérose systémique), conduisant 7 patients sur 8 à une rémission complète. Sur le front des maladies génétiques, des « modulateurs d’ARN » ont été développés grâce à la technologie Sineup (Spoke 3), validée pour traiter les troubles du développement neurologique, les épilepsies héréditaires et la maladie de Parkinson. Parallèlement, pour le traitement de la thalassémie, la pathologie génétique la plus répandue en Italie, Spoke 10 a développé des thérapies géniques avec des études cliniques approuvées, dans une véritable synergie entre la Fondation Téléthon, la Fondation Tettamanti et l’hôpital pédiatrique Bambino Gesù.
Dans le domaine de l’oncologie, Spoke 2 a validé une plateforme d’ARNm pour produire des anticorps bispécifiques (Umg1/Cd3ɛ) délivrés via des nanoparticules lipidiques directement dans le corps du patient, une approche qui réduit les coûts et la toxicité systémique. À ces découvertes s’ajoutent les succès dans l’identification de cibles ARN pour contrer la sarcopénie (perte sévère de tissu musculaire) chez les patients atteints de cancer, la création d’un « vaccin inversé » innovant à ARNm, conçu pour induire une tolérance immunitaire envers les pathologies autoréactives et des résultats très importants sur des modèles de SLA (sclérose latérale amyotrophique) et d’Alzheimer, comme la récupération des déficits cognitifs via le siRNA nasal. Les résultats obtenus ont également été confirmés par les experts indépendants du Conseil consultatif scientifique international, qui, rien qu’en 2025, ont évalué plus de 200 projets de recherche du centre national.
Parmi les grandes infrastructures stratégiques et technologiques, construites ou modernisées sur tout le territoire national, se distingue la nouvelle « RNA Factory » (RNA Platform) de Naples (rayon 8), qui vient d’être achevée et autorisée pour la production GMP d’ARNm pour les essais de phase I et II, présentée par Angela Zampella, vice-recteur de l’Université Federico II. À Rome, la recherche a été considérablement renforcée grâce au Laboratoire de Thérapie Génique, une installation de 700 m2 qui travaille en synergie avec l’Atelier Pharmaceutique adjacent. Comme le souligne Franco Locatelli, directeur du département d’onco-hématologie et de thérapie cellulaire et génique de l’hôpital pédiatrique Irccs Bambino Gesù de Rome, « le fait de disposer d’une infrastructure aussi avancée et étendue à Rome nous permet de faire un saut technologique sans précédent, en nous permettant d’internaliser complètement toute la chaîne de production. le plus grand succès, sans parler des résultats obtenus dans les leucémies aiguës et les maladies rhumatologiques ».
De nombreux autres projets ont été mis en œuvre ou sont en cours de lancement sur l’ensemble du territoire national, poursuit la note. Le Centre d’essais cliniques de Modène (Spoke 1) est en cours d’activation, le premier en Italie pour la phase 1 intégré à un laboratoire BPL, soutenu par le Centre de médecine régénérative « Stefano Ferrari » pour le développement clinique dans des conditions BPF. Parallèlement, le Centre Organoïde de Padoue s’active pour tester l’efficacité des médicaments sur des mini-organes 3D, en simulant fidèlement la réponse humaine et en évitant l’utilisation d’animaux. Le réseau s’étend avec l’installation d’analyse des biomarqueurs circulants de Sienne, le centre de données ReCaS-Bari combiné au nouveau Flagship Rna_Biomix (intégré au réseau européen Elixir) et le centre de compétence de Milan (Spoke 9), une plateforme de services avancés créée pour garantir que les nouveaux médicaments sont sûrs, efficaces et prêts pour le processus d’approbation des autorités compétentes (Aifa/Ema).
L’Institut Téléthon San Raffaele de thérapie génique (Sr-Tiget) opère également à Milan, qui travaille au sein du Centre de thérapie génique Spoke 10. Une autre infrastructure importante rénovée et renforcée au sein du Centre de Thérapie Génique coordonné par l’hôpital Bambino Gesù est le Laboratoire de Thérapie Cellulaire et Génétique « Stefano Verri » qui, avec la Tour de Recherche nouvellement construite, a permis un renforcement significatif du Centre de Thérapie Génique. recherches de la Fondation Tettamanti à l’Ao San Gerardo de Monza. Ces grands travaux sont combinés avec des technologies d’automatisation pionnières introduites par des entreprises partenaires, comme l’isolateur robotique CfBox, né de l’alliance entre Pbl Spa et l’hôpital pédiatrique Bambino Gesù (rayon 10), présenté par Filippo Begarani : une usine pharmaceutique robotique miniature capable de produire jusqu’à 4 thérapies cellulaires avancées simultanément, une plateforme guidée par l’intelligence artificielle (Deep Learning) qui fonctionne en classe D sans avoir besoin de salles blanches coûteuses, réduisant ainsi les coûts de production.
La recherche s’est transformée en une véritable entreprise suivant plusieurs axes parallèles. D’une part, l’effort de transfert de technologie a été soutenu par Intesa Sanpaolo, qui a collaboré à l’initiative GeneRNAtion Challenge lancée par le centre national, dans laquelle 61 candidatures ont été évaluées, aboutissant à l’attribution de 3 projets de mise à l’échelle et de 8 startups innovantes à fort potentiel. Parmi ces derniers, se distinguent PoliRna (régénération cardiaque), T-One Therapeutics (lymphocytes T épuisés) et Alia Therapeutics (rétinite pigmentaire). D’autre part, les différents centres de recherche (Spoke) ont généré indépendamment des spin-offs de très grande envergure : parmi ces excellences se distinguent Sinerise Therapeutics (créée par l’Institut Italien de Technologie pour commercialiser la technologie révolutionnaire Sineups) ; we.MitoBiotech pour la SLA ; Tag Therapeutics for Aging, ainsi que DNAswitch et Genoa Instruments. L’ensemble de la chaîne d’approvisionnement – rapporte la note – est validée par des partenariats stratégiques avec des entreprises telles qu’AstraZeneca, Chiesi Farmaceutici, Dompé Farmaceutici et Stevanato Group. L’impact clinique de la cabine Diana, développée par la startup Isinnova en étroite collaboration avec Antares Vision Group, est notable : un outil de diagnostic avancé non invasif capable d’effectuer plus de 60 tests en seulement 15 minutes.
Le centre – poursuit la note – a joué un rôle crucial dans la valorisation des talents italiens et dans la lutte contre la « fuite des cerveaux », employant près de 2 mille personnes. L’écosystème, explique Ilaria Ottonelli, chercheuse à l’Université de Modène et Reggio Emilia, « a été alimenté par plus de 700 nouvelles embauches, caractérisées par un taux de recrutement féminin de 65,5% et une capacité d’absorption stable de près de 80% dans certains départements ». Une attention particulière a été accordée à l’enseignement supérieur pour assurer la continuité du capital humain avec la participation d’environ 200 doctorants, dont plus de 70 inscrits au doctorat national nouvellement créé en « Thérapeutique ARN et thérapie génique ». À cela s’ajoute le succès de la PharmaTech Academy de Scampia, qui a impliqué plus de 60 enseignants et 25 entreprises pour former des dizaines d’étudiants, les préparant à opérer dans l’ensemble de la chaîne d’approvisionnement pharmaceutique. Grâce également au Programme de Placement mené en collaboration avec la Fondation Emblema, le centre fournit des outils concrets pour faciliter le placement final en emploi et encourager l’auto-entrepreneuriat des jeunes chercheurs.
« La synergie entre la communauté scientifique et le tissu entrepreneurial, consolidée grâce à l’expérience du Pnrr – souligne Francesca Galli, directrice du Cabinet-Secrétariat technique du ministère de l’Université et de la Recherche – est en mesure d’amplifier l’impact de la recherche, tant fondamentale qu’appliquée, en termes d’innovation technologique, avec des répercussions positives sur la cohésion sociale et la compétitivité économique. positionnement stratégique du système pays ».
L’avenir de ces chercheurs est garanti par le passage de la méthode Pnrr à la planification ordinaire et une alliance stratégique renouvelée avec le secteur privé. D’une part – explique la note – la Fondation évoluera vers un « Open Innovation Hub », favorisant l’entrée de nouvelles entités et entreprises qui pourront accéder aux infrastructures et services avancés GMP. D’autre part, les fonds publics de l’appel d’offres Pnric (2021-27) assureront le lancement de nouveaux projets stratégiques à partir de mai 2026 pour les 30 mois suivants, répartis en deux domaines principaux : le développement technologique (initiatives Rna-Next, Innova-Rna et la naissante Advanced Academy, dotée de laboratoires immersifs) et la médecine de précision sur le territoire à travers le projet Impac (en partenariat avec le Hub Heal Italia) destiné aux régions de Midi. En parallèle, les ressources de la loi budgétaire 2025 (décret ministériel 398/2025), décaissées sur la base du respect de KPI rigoureux, contribueront à garantir la stabilité à long terme, en soutenant les activités du centre jusqu’à fin 2030. Cette stabilité hybride soutiendra une vision globale, y compris l’inclusion dans le « Plan Mattei pour l’Afrique » et l’expansion internationale avec des partenaires tels que l’Université Monash, l’Université Khalifa, Haihe Lab et ShanghaiTech. Rizzuto lui-même le confirme : « Les nouveaux fonds nous permettront de consolider ce modèle autofinancé et hybride. Notre avenir est basé sur l’ouverture à de nouveaux partenaires institutionnels et industriels, prêts à consolider notre rôle d’excellence européenne avec de nouvelles alliances internationales et à garantir la stabilité de nos chercheurs jusqu’en 2030 ».
