Pour garantir la continuité thérapeutique à ceux qui ont déjà subi le traitement avec Translarna * pour le Dystrophie musculaire de Duchenneaprès la non-renouvellement de la Commission européenne à l'autorisation d'autorisation sur le conditionnement du médicament du médicament, il est possible, à la demande du médecin traitant, de commencer la procédure de traduction de Translarna de l'étranger. Cela a été décidé par l'Agence italienne de la drogue (Aifa), exprimant la proximité des patients et de leurs familles. « Les achats sont supportés par des services de santé régionaux, sans accusations pour les patients », précise l'AIFA.
Le président de l'agence, Robert Niscòa signé la détermination qui autorise l'offre temporaire du médicament, plus commercialisé, dans le but de garantir la continuité thérapeutique des patients italiens. Le traitement peut être administré, « sur la base d'une ordonnance médicale nominale et sous la responsabilité du même prescripteur », uniquement aux « patients qui marchent, déjà sous traitement et pour une période maximale de six mois, conformément aux dispositions de la directive européenne 2001/83 », spécifie la détermination, en force à partir de la publication de la Gazette officielle.
Le début de cette procédure a été possible – met en évidence l'organisme national de réglementation – grâce à l'engagement pris par AIFA elle-même afin que la Commission européenne ait offert aux États membres la possibilité d'adopter, exceptionnellement, des mesures pour garantir la continuation de la thérapie, après la décision de révoquer l'autorisation en mettant en œuvre la indication de l'AMA sur la base de certaines études récentes qui n'ont pas confirmé l'efficacité du translate.
