Ascendis Pharma Italia – une société biopharmaceutique mondiale axée sur le développement de thérapies pour le traitement des maladies endocriniennes rares – annonce avoir franchi une étape importante avec l’approbation par l’Agence italienne des médicaments (AIFA) du remboursement du palopegtériparatide, un traitement substitutif de l’hormone parathyroïdienne (PTH) indiqué pour le traitement des adultes atteints d’hypoparathyroïdie chronique. L’hypoparathyroïdie est une maladie endocrinienne rare, caractérisée par des taux faibles ou inappropriés d’hormone parathyroïdienne, qui entraînent une réduction des taux de calcium et une augmentation des taux de phosphate dans le sang, rapporte Ascendis dans une note. La plupart des patients développent une hypoparathyroïdie suite à une lésion ou à une ablation accidentelle des glandes parathyroïdes lors d’une chirurgie thyroïdienne (environ 75 % des cas). D’autres causes non chirurgicales comprennent les maladies auto-immunes, les troubles génétiques et les formes idiopathiques. La prévalence estimée de la maladie varie de 6,4 à 37 cas pour 100 000 personnes, avec une incidence de 0,8 à 2,3 nouveaux cas pour 100 000 personnes par an. En Italie, on estime qu’il y a environ 10 500 patients.
« L’hypoparathyroïdie est l’une des affections endocriniennes dans lesquelles, depuis de nombreuses années, l’écart entre la compréhension des mécanismes biologiques et la disponibilité des options thérapeutiques est particulièrement évident – explique Diego Ferone, président national de la Société italienne d’endocrinologie (Sie). C’est une pathologie qui nécessite des compétences spécialisées, une continuité des soins et une approche intégrée, car son impact va au-delà du simple contrôle biochimique, influençant de manière significative la qualité de vie et les résultats cliniques à long terme. Renforcer l’attention portée à cette affection signifie reconnaître sa complexité et promouvoir une approche clinique plus structurée et consciente ».
Chez les patients atteints d’hypoparathyroïdie – poursuit la note – un déficit en Pth peut être associé à des manifestations cliniques aiguës, telles qu’une irritabilité neuromusculaire, et à des complications à long terme, notamment des complications rénales, des calcifications extrasquelettiques et des altérations neurocognitives. « L’hypoparathyroïdie est une affection qui nécessite une prise en charge continue et complexe, en particulier chez les patients chez qui il est difficile de maintenir un contrôle adéquat de la maladie – souligne Andrea Frasoldati, président national de l’Association des endocrinologues (Ame) – La difficulté de maintenir des niveaux de calcium stables l’expose à des conséquences importantes, par exemple en affectant les fonctions neuromusculaires, cognitives et rénales. Jusqu’à présent, les stratégies thérapeutiques disponibles ont permis de contrôler certains aspects de la maladie, sans toutefois intervenir sur la cause sous-jacente. Le Pth, désormais remboursé par le NHS, agit sur le déficit hormonal et peut améliorer le tableau clinique des patients qui ne répondent pas adéquatement au traitement conventionnel ».
Les lignes directrices nationales italiennes sur l’hypoparathyroïdie, présentées au 24e Congrès national de l’AME en novembre 2025 – poursuit la note – soulignent l’importance d’une surveillance clinique et biochimique rigoureuse et de traitements appropriés pour prévenir les épisodes aigus, réduire le risque de complications et améliorer la qualité de vie des patients. « Pour ceux qui vivent avec l’hypoparathyroïdie, chaque jour est marqué par des symptômes tels que spasmes, picotements et fatigue profonde, qui affectent tous les aspects de la vie quotidienne, depuis l’alimentation jusqu’à la mobilité jusqu’aux moments les plus délicats du point de vue émotionnel – dit Simona Colonna, représentante de l’Appi (Association pour les patients atteints d’hypoparathyroïdie) Région du Latium – La disponibilité du palopegtériparatide comme nouvelle option thérapeutique en Italie peut représenter un changement important pour les patients car il permet d’intervenir sur le déficit hormonal qui sous-tend le maladie ».
Le palopegtériparatide est un promédicament de l’hormone parathyroïdienne (Pth 1-34) qui, administré par voie sous-cutanée une fois par jour, permet une libération prolongée de Pth active, maintenant les niveaux physiologiques de l’hormone sur 24 heures, décrit Ascendis. « L’approbation du remboursement du palopegtériparatide représente une étape importante pour les patients atteints d’hypoparathyroïdie en Italie, qui auront accès à un traitement de remplacement de la PTH remboursé, conçu pour répondre aux besoins de la gestion quotidienne de la maladie – déclare Thomas Carlo Maria Topini, directeur général d’Ascendis Pharma Italia – En tant qu’entreprise, nous continuerons à travailler avec détermination pour rendre disponible cette innovation et d’autres dans le domaine des maladies endocriniennes rares, dans le but de contribuer de manière concrète et durable à l’amélioration des soins aux patients. voies ».
