L’Agence italienne du médicament (Aifa) a approuvé le remboursement en Italie de la sébélipase alfa pour le traitement du déficit en lipase acide lysosomale (LAL-D). L’enzymothérapie substitutive à long terme est indiquée pour les patients de tous âges et constitue le premier traitement disponible dans le pays pour cette maladie métabolique génétique ultra-rare et progressive causée par un défaut de l’enzyme qui métabolise le cholestérol et les triglycérides. Cette défaillance entraîne une accumulation de lipides dans le foie et d’autres organes et provoque ainsi divers dommages. Selon les experts, la Sebelipase alfa « représente une thérapie enzymatique salvatrice à l’âge néonatal et pédiatrique ». Cela a été évoqué lors de la conférence de presse organisée par Alexion, société biopharmaceutique du groupe AstraZeneca.
