« La SLA est une pathologie hétérogène : identifier les différents sous-groupes signifie identifier les cibles thérapeutiques à atteindre. Je pense que l’étape la plus concrète à partir de 2026 sera la même transformation que celle que l’on a vue en oncologie : une thérapie différente pour chaque type de tumeur. Parce que la SLA, comme le cancer, n’est pas la même pour tout le monde. La technologie existe, mais il faut la soutenir. » Ainsi Piera Pasinelli, fondatrice et directrice du Weinberg ALS Center de l’Université Thomas Jefferson de Philadelphie, et membre du conseil consultatif d’Arisla, la fondation italienne de recherche sur la sclérose latérale amyotrophique (SLA), a participé à l’événement de sensibilisation et de charité organisé par Aisla, l’association italienne SLA, « Lapromise 2025 », à Rome.
Pasinelli espère « l’arrivée d’essais de plus en plus ciblés pour 2026, aussi bien pour les personnes porteuses de mutations génétiques que pour celles sans mutations connues. Il s’agit d’études cliniques axées sur des sous-groupes définis par des biomarqueurs moléculaires, identifiés grâce aux biobanques et à l’analyse des signatures cellulaires qui caractérisent chaque petit sous-groupe de patients ». Un optimisme dicté également par les récents résultats scientifiques. « Jusqu’à il y a 2 ans, nous pensions que la SLA était une maladie incurable – rappelle le spécialiste – mais l’efficacité de qalsody, la première thérapie contre la mutation du gène Sod-1 », la mutation responsable de la SLA, « a démontré que si l’on identifie la bonne cible, la SLA peut être traitée thérapeutiquement ».
Mais pour permettre à la science de progresser jusqu’à identifier les cibles thérapeutiques mentionnées par Pasinelli, « des biobanques et des registres coordonnés, des tests génétiques au moment du diagnostic, des collaborations solides et des investissements adéquats » sont nécessaires, explique Pasinelli qui conclut avec l’espoir « que 2026 sera l’année où, en Italie aussi, nous entrerons pleinement dans l’ère de la médecine de précision pour la SLA. Même si nous y arrivons pas à pas, ce sera un pas concret et très important ».
