Les résultats d’une analyse de données à long terme sont positifs – y compris les premières évaluations de l’étude multicentrique ouverte Guardian, actuellement en cours – évaluant Agamree* (vamorolone) chez des patients atteints de dystrophie musculaire de Duchenne (DMD). Santhera Pharmaceuticals l’a annoncé dans une note, précisant que l’analyse incluait des patients qui n’avaient jamais été traités par corticoïdes et qui avaient commencé un traitement par Agamree entre 4 et 7 ans dans le cadre d’essais cliniques, puis l’avaient poursuivi à travers différents programmes d’accès dont l’étude Guardian.
Les données de jusqu’à 110 patients ont été analysées, le nombre variant en fonction de la disponibilité des informations. Dans cette analyse, les patients avaient reçu un traitement pendant 8 ans maximum, avec un suivi médian d’environ 5 ans. La plupart des patients ont maintenu des doses élevées (4 à 6 mg/kg/jour) dans des contextes cliniques réels pendant la période d’observation. Les résultats montrent que les patients traités par vamorolone ont maintenu leur fonction motrice pendant un suivi prolongé, démontrant une efficacité de traitement à long terme mesurée par le temps jusqu’à la perte de marche comparable à celui des corticostéroïdes standards (p = 0,91). Dans les analyses de sous-groupes prédéfinis, aucune différence n’a été observée en ce qui concerne le déflazacort ou la prednisone pris quotidiennement. Les données – rapporte l’entreprise – continuent de confirmer un profil de sécurité et de tolérabilité différencié par rapport aux corticostéroïdes traditionnels. Les patients traités par Agamree présentaient un taux de fractures vertébrales significativement plus faible (p = 0,0061), maintenaient une croissance normale sans le ralentissement observé avec les corticostéroïdes standards (p < 0,0001) et présentaient moins de cas de cataractes que les patients traités par glucocorticoïdes, y compris une incidence significativement plus faible que les patients traités par déflazacort (p < 0,015). Par ailleurs, à ce jour, aucun cas de glaucome n’a été observé. En moyenne, les modifications de l’indice de masse corporelle ou du poids, par rapport à la taille, n’ont montré aucune différence et aucun nouveau signal de sécurité n’a été observé.
Conformément à la pratique scientifique standard – rapporte Santhera – les données complètes seront rendues publiques après présentation lors d’une conférence prévue pour une réunion scientifique internationale majeure au premier trimestre 2026, une fois que les organisateurs auront terminé le processus d’examen et de présentation. De plus, des lectures plus approfondies de l’étude Guardian sont prévues au cours des trois prochaines années, en se concentrant sur un ensemble plus large de résultats en matière d’efficacité et de sécurité, notamment des évaluations de la fonction des membres supérieurs, du développement pubertaire, de la santé oculaire et de la fonction cardiaque, ainsi que d’autres paramètres pertinents.
« Ces données – commente Eugenio Mercuri, professeur de pédiatrie et de neuropsychiatrie infantile à l’Université Catholique du Sacré-Cœur – fournissent une preuve importante du fait que le traitement à long terme avec la vamorolone offre une efficacité à long terme, avec une réduction substantielle du risque de fractures vertébrales et une amélioration de la taille, contrairement à ce qui est observé avec les stéroïdes conventionnels ». Francesco Muntoni, professeur de neurologie à l’University College London, ajoute : « Ces données préliminaires sont encourageantes. Il est notamment rassurant de constater que les enfants continuent de grandir sans impact apparent sur l’efficacité du traitement. Les enfants traités avec d’autres corticostéroïdes présentent souvent un retard de croissance important, ce qui a un impact considérable sur leur qualité de vie. »
Selon Craig McDonald, professeur de médecine physique, de rééducation et de pédiatrie à l’UC Davis (États-Unis), « il est positif de constater une efficacité à long terme comparable à celle d’autres corticostéroïdes, et les données sur la taille et la santé osseuse sont cohérentes avec d’autres études sur la vamorolone. Ces données montrent désormais clairement les bénéfices d’un traitement précoce et du maintien du traitement à des doses efficaces avec la vamorolone. des membres et de la fonction respiratoire. J’attends avec impatience la collecte de données en cours dans le cadre de l’étude Guardian.
Shabir Hasham, médecin-chef de Santhera déclare : « Nous sommes très heureux d’offrir à la communauté DMD une option de traitement par corticostéroïdes qui peut apporter des bénéfices à long terme et réduire considérablement l’apparition de certains des effets secondaires les plus débilitants qui conduisent souvent à une réduction de dose ou à l’arrêt du traitement. Disposer d’un traitement plus adapté à une utilisation à long terme devient encore plus important maintenant que de nouveaux traitements pour la DMD en association avec des corticostéroïdes deviennent disponibles. De plus, l’étude Guardian continuera à recueillir des données importantes sur l’efficacité et la sécurité. sur un éventail plus large de paramètres à mesure que les patients grandissent et poursuivent le traitement plus longtemps. Nous sommes impatients de communiquer ces résultats à la communauté clinique de la dystrophie musculaire de Duchenne. »
