La Commission européenne a accordé une autorisation de mise sur le marché à Livmarli* (maralixibat), solution buvable pour le traitement de la cholestase intrahépatique familiale progressive (Pfic), une maladie hépatique rare, chez les patients âgés de 3 mois et plus. L'approbation – explique Mirum Pharmaceutical dans une note – fait suite à l'avis positif du Comité des médicaments à usage humain (CHMP) de l'Agence européenne (EMA), selon lequel le médicament contenu dans Pfic apporte un bénéfice clinique significatif en termes d'amélioration efficacité et une contribution importante aux soins aux patients, par rapport aux traitements approuvés existants. Le Comp, le comité de l'EMA responsable de la « désignation de médicament orphelin », a également recommandé le maintien de cette désignation.
L'approbation de Livmarli – un inhibiteur du transporteur iléal des acides biliaires (IBAT) administré par voie orale, une fois par jour – est basée sur les données de l'étude de phase 3 de mars, le plus grand essai randomisé mené sur Pfic, qui a inclus 93 patients présentant différents types génétiques de Pfic (incluant Pfic1, 2, 3, 4 et 6) et sans mutation génétique identifiée. Les données ont démontré une réduction statistiquement significative du prurit (p < 0,0001) et des taux sériques d'acides biliaires (p < 0,0001) pour les patients traités par rapport au placebo dans la cohorte All-Pfic (n = 64). Les autres avantages observés étaient des améliorations significatives des concentrations de bilirubine totale et de la croissance par rapport au placebo. L’événement indésirable le plus fréquemment survenu au cours du traitement était la diarrhée, généralement légère et passagère, sans apparition de cas graves.
« Nous sommes ravis que la Commission européenne ait accordé une autorisation de mise sur le marché à Livmarli dans le Pfic – déclare Chris Peetz, PDG de Mirum – reconnaissant la robustesse des données collectées et l'importante opportunité thérapeutique offerte aux patients vivant avec cette maladie. Nous espérons que cela le fera contribuer à améliorer les paramètres clés de la santé hépatique et offrir aux jeunes patients diagnostiqués avec Pfic en Europe une chance de vivre une vie meilleure ont rendu cette approbation possible.
Le feu vert de la CE « met à disposition un traitement soutenu par des années de recherche clinique et des données significatives – ajoute Richard Thompson du King's College de Londres – qui démontrent une réduction des démangeaisons cholestatiques et des marqueurs pronostiques d'amélioration de la santé du foie, y compris une réduction du sérum les acides biliaires, autant de signes importants de résultats positifs à long terme. Il est encourageant de savoir que les médecins européens disposeront d'une nouvelle option susceptible d'améliorer la santé du foie et la qualité de vie des patients et de leurs familles.
« La communauté des patients en Europe bénéficiera également grandement de l'approbation de Livmarli – souligne Emily Ventura, directrice exécutive du réseau Pfic – soutenue par des années de données impressionnantes montrant des améliorations dans les aspects les plus lourds de la maladie. Le Pfic peut changer des vies et avoir un impact dévastateur sur les patients. Il est encourageant de voir que les jeunes patients auront à leur disposition un nouveau médicament et nous espérons – conclut-il – qu'ils pourront vivre une vie moins accablée par la cholestase ».
