Le projet Biogenera « est né dans le but de développer une thérapie génique innovante et non virale, pour traiter les maladies rares, en particulier la glycogénose de type 3 (GSDIII). Notre approche est conçue pour créer une thérapie sûre, ciblée, accessible et durable ». Pour la réalisation du projet, il faut 12 mois. « Avec la contribution du 5×1000, vous pouvez accélérer la recherche et faire un remède plus rapidement. » Comme Doriana Trigiani, chercheuse du Red Biotechnology Laboratory of Eneal'agence nationale pour les nouvelles technologies, l'énergie et le développement économique durable, explique l'importance de soutenir le projet Biogenera, une plate-forme biotechnologique avancée qui prévoit l'utilisation d'un brevet Énée. (VIDÉO)
Le GSDIII, causé par des mutations du gène (AGL), est caractérisé par l'accumulation progressive du glycogène anormal qui provoque une altération du métabolisme hépatique et de la fonction musculaire. La maladie se manifeste quelques mois après la naissance ou l'enfance. Cela implique l'élargissement du foie, l'hypoglycémie et un retard croissant jusqu'à un affaiblissement des muscles. Chez les adultes, il devient une forme de dystrophie musculaire. « Actuellement, les thérapies génétiques utilisent principalement des porteurs viraux – illustre le chercheur – notre objectif est de surmonter cette limite et de créer des nanoparticules capables de transmettre le matériel génétique à l'intérieur des cellules, de cette manière, de réduire les risques et de rendre la thérapie plus sûre et plus répétable au fil du temps ».
L'innovation du projet Biogenera – Expliquez à partir de Enea – réside dans un modèle 3D qui vous permet d'optimiser la recherche préclinique et de réduire les coûts par rapport aux méthodologies conventionnelles. Et ce n'est pas le seul avantage. La durabilité économique et la réduction des risques et des dépenses liées à l'utilisation des transporteurs viraux sont une valeur ajoutée. En détail, l'approche biotechnologique innovante proposée utilise un plasmide breveté par ENEA, transmis à travers des nanoparticules lipidiques ou polymères. C'est une approche qui garantit la libération ciblée et sûre du matériau. Les modèles Vitro 3D, en particulier les sphéroïdes multicellulaires dérivés des cellules du patient, recréent l'environnement pathologique de la maladie. Une stratégie qui vous permet d'évaluer le traitement e uter dans des conditions plus réalistes que les modèles 2D traditionnels, réduisant l'utilisation de l'expérimentation animale et optimisant les coûts de développement. Biogenera est juste une petite carte importante d'une mosaïque plus grande. « Notre rêve – conclut Triggiani – est que cette plate-forme biotechnologique peut devenir un modèle reproductible, adaptable également à d'autres pathologies génétiques avec des caractéristiques similaires. Un espoir pour les familles et les patients qui, pour le moment, n'ont pas d'alternatives ». Pour soutenir Biogenera et allouer le 5×1000 au projet, signez simplement la boîte pour le «financement de la recherche scientifique» sur les modèles de déclaration de revenus des personnes naturelles et indiquez le code fiscal ENEA: 01320740580.
