Le mois de juin qui vient de se terminer a été particulièrement riche en initiatives dédiées à quelques pathologies rares qui touchent principalement le système nerveux central : le 2 juin en effet, le Journée mondiale de la myasthénie grave et le 23 celui de Syndrome de Dravet. Ce sont des maladies pour lesquelles, ces dernières années, Ucb Pharma oriente son engagement, en plaçant toujours les patients et leurs témoignages au centre, et en continuant à investir dans les innovations thérapeutiques qui ont un impact positif sur leur vie.
Pour célébrer au mieux les deux journées mondiales – lit-on dans une note – l'entreprise pharmaceutique belge a organisé le 24 juin, dans ses bureaux de Milan, l'événement « Allègeons la fatigue et laissons notre marque », dédié aux employés dans le but de les sensibiliser. des pathologies, donner la parole aux personnes vivant avec ces maladies rares grâce à l'implication directe des associations de patients avec des témoignages vidéo de soignants et de patients, offrant aux participants une vision réelle et touchante du quotidien de ces personnes. L'initiative a eu lieu en présence d'Isabella Brambilla, présidente de l'association Dravet Italia, et de Roberta Annunziata, de l'association Aim Campania. Suite à ces témoignages, un atelier créatif et symbolique a été organisé au cours duquel les participants ont personnalisé des t-shirts blancs sur lesquels étaient écrits au dos des mots représentant la douleur et la fatigue des patients, transférant symboliquement le poids sur leurs épaules. Sur le devant, ils ont décoré les t-shirts avec des pochoirs en forme de zèbre et de licorne, symboles liés aux deux pathologies, laissant un signe tangible de leur soutien et de leur solidarité.
La myasthénie grave (gMG) – rappelle la note – est une maladie auto-immune rare et chronique caractérisée par des altérations morphologiques et fonctionnelles responsables du trouble de la transmission au niveau de la jonction neuromusculaire, avec des manifestations cliniques hétérogènes telles que la ptose des paupières (affaissement des paupières), la vision. double, des difficultés à avaler, à mâcher et à parler, ainsi qu'une faiblesse musculaire grave qui peut affecter diverses zones et qui, lorsqu'elle implique les muscles respiratoires, peut être potentiellement mortelle.
Pour cette pathologie, UCB a obtenu l'approbation européenne pour le zilucoplan en décembre dernier et pour le rozanolixizumab en janvier 2024. Le premier est un inhibiteur peptidique du composant 5 de la cascade du complément (inhibiteur C5), approuvé par l'UE comme traitement complémentaire au traitement standard chez les patients adultes positifs aux anticorps anti-récepteur de l'acétylcholine (AChR). C’est le seul médicament de sa catégorie à posséder un double mécanisme d’action. Le rozanolixizumab est un anticorps monoclonal IgG4 humanisé, qui se lie au récepteur Fc néonatal, entraînant une réduction des IgG circulantes. Le médicament est approuvé comme traitement d'appoint au traitement standard chez les patients adultes positifs pour l'AChR ou les anticorps anti-tyrosine kinase spécifiques des muscles (MuSK).
La société pharmaceutique belge est donc la première et la seule à disposer d'un portefeuille axé sur les gMG, capable de proposer des thérapies visant à la fois les anticorps anti-AChR et anti-MuSK. En mai de cette année, le « Journal of Neurology » a publié les données d'une analyse post hoc de l'étude pivot de phase 3 Raise et de l'étude d'extension ouverte (Ole) Raise-XT, actuellement toujours en cours, qui évalue l'effet à long terme de zilucoplan sur la fatigue, chez les patients adultes atteints de gMG modérée à sévère, positifs aux anticorps anti-récepteur de l'acétylcholine (AChR-Ab+).
Le syndrome de Dravet – poursuit la note – est une encéphalopathie épileptique qui débute dans l'enfance et se caractérise par des convulsions difficiles à traiter avec des médicaments antiépileptiques, des troubles cognitifs, comportementaux et moteurs, qui persistent jusqu'à l'âge adulte.
Pour cette pathologie grave, UCB a acquis auprès de Zogenix un médicament présent sur le marché italien depuis environ 2 ans (fenfluramine), qui a démontré une réduction significative d'un point de vue statistique et clinique de la fréquence des crises convulsives. Lors du récent Congrès international de neurologie infantile (Icnc), la société a présenté les résultats finaux de l'étude d'extension ouverte de 3 ans (Ole) relative à la fenfluramine, qui a démontré l'efficacité à long terme du médicament en tant que complément thérapeutique. chez les patients âgés de 2 à 32 ans. D'autres évaluations des soignants, selon la Clinical Global Impression Scale, intégrant des données sur la réduction du nombre de crises, fournissent un critère d'efficacité positif. Ces résultats renforcent le potentiel d'un traitement à long terme et l'efficacité de la fenfluramine jusqu'à 3 ans, montrant des réductions significatives et durables de la fréquence mensuelle médiane des crises chez les personnes atteintes du syndrome de Dravet, qui représentent les principaux objectifs du patient, l'aidant à atteindre son potentiel maximum en matière de développement et de qualité de vie.
« À la base de notre engagement en faveur des maladies rares – déclare Federico Chinni, PDG d'Ucb Pharma Italia – il y a la conscience que beaucoup d'entre elles sont souvent des pathologies « orphelines », d'un intérêt limité pour les chercheurs et les médecins, pour lesquelles il n'existe pas de thérapie. Choisir d'entreprendre ce chemin pour l'Ucb signifiait s'engager avec courage et responsabilité, pour faire une différence dans la vie des patients atteints de pathologies encore peu connues et insuffisamment traitées. Notre objectif – conclut-il – est de transformer la vie des patients. chaque personne atteinte d'une maladie rare, en développant des médicaments innovants, en améliorant les diagnostics et en explorant de nouvelles approches de traitement ».
