Était Approuvé par l'Agence italienne de la drogue (AIFA) Le remboursement d'Iptacopanle Première monothérapie orale développée par Novartis pour le traitement de la paroxymurie nocturne Moglobinurie (EPN) Chez les patients adultes qui restent anémiques après au moins trois mois de thérapie avec un inhibiteur du C5. L'EPN est une pathologie rare et chronique du sang causée par une mutation acquise dans les cellules souches hématopoïétiques, ce qui conduit à la production de globules rouges sans protéines protectrices, ce qui les rend vulnérables à la destruction prématurée par le système de complément, provoquant des émolissi dans les vaisseaux sanguins, et dans le foie et dans la rate. On estime que cette maladie est rare d'environ mille personnes en Italie – avec un diagnostic à un jeune âge, entre 30 et 40 ans – et parmi celles-ci, environ un tiers nécessite une thérapie anti-compliance. Les émolissi constants peuvent provoquer une thrombose, une anémie, une fatigue (fatigue chronique) et d'autres symptômes. La fatigue est l'un des symptômes les plus débilitants de la maladie: plus de 75% des patients déjà en traitement continuent de coexister avec une fatigue constante, avec des difficultés dans les activités physiques de base. Non seulement cela: malgré les progrès, dans la gestion thérapeutique de l'APN persistent les besoins cliniques qui ne sont pas encore entièrement satisfaits. Jusqu'à 82% des patients atteints d'EPN en thérapie avec un inhibiteur du C5 peuvent présenter une anémie persistante, dont 23 à 39% dépendent des transfusions sanguines.
« Avec cette nouvelle option thérapeutique, en tant que premier facteur B inhibiteur B, nous pouvons avoir les objectifs thérapeutiques les plus ambitieux: la normalisation du niveau de l'hémoglobine, le contrôle complet des symptômes et l'amélioration globale de la qualité de vie – explique-t-il CAMILLA FRIERRI, UOC Ematology et Advanced Cell Therapies of the San Giuseppe Moscati Hospital of Avellino – De plus, l'administration orale représente une évolution importante, libérant des patients de la routine hospitalière et éclaircissant la charge physique, émotionnelle et organisationnelle des perfusions « .
« Les thérapies avec des inhibiteurs de C5, qui bloquent les phases terminales de la cascade de complément en inhibant la protéine C5, ont permis de contrôler efficacement les Emolis intravasculaires, réduisant le risque d'événements thrombotiques et améliorant la survie des patients. Bruno Fatizzo, IRCCS Foundation CA 'Granda Maggiore Polyclinic Hospital, Département d'oncologie et d'émato-bonologie, Université de Milan – Malgré ces progrès, un nombre important de patients continuent de souffrir d'anémie persistante. Cela est dû à l'activation de la manière alternative du complément, ce qui provoque une destruction extravasculaire de globules rouges non contrastés par les inhibiteurs du C5. Les besoins cliniques insatisfaits ont conduit au développement des inhibiteurs du complément proximal « .
À l'appui de la décision de l'AIFA sur le remboursement de la nouvelle thérapie – rapporte une note – il existe les données de l'étude de phase 3 -PNH, menée sur des patients atteints d'anémie résiduelle (hémoglobine <10 g / dL) malgré un traitement précédent avec C5I, passant au nouveau traitement. L'étude a montré une supériorité dans l'amélioration des niveaux d'hémoglobine en l'absence de transfusions de globules rouges et dans le taux de prévention des transfusions par rapport aux patients qui ont maintenu un traitement par C5I.
« Nous sommes très convaincus que la première monothérapie orale pour EPN est maintenant disponible en Italie. Un objectif rendu possible – commentaires Roberta Rondena, Country Value & Access Head, Novartis Italia – Grâce à la collaboration continue avec les autorités réglementaires et qui offre une opportunité innovante pour les patients ayant cette pathologie dont la qualité de vie est souvent compromise. Ce traitement représente des progrès significatifs pour les patients et pour le National Health Service, améliorant la voie des soins et la gestion des maladies « .
