Argenx a annoncé que la Commission européenne a approuvé l'efgartigimod alfa 1000 mg pour injection sous-cutanée (SC) en monothérapie pour le traitement des patients adultes atteints de polyneuropathie démyélinisante inflammatoire chronique (Cidp) active, progressive ou récurrente, après un traitement antérieur par corticostéroïdes ou immunoglobulines. L'efgartigimod alfa pour injection sous-cutanée est disponible sous forme de flacon ou de seringue préremplie et peut être administré par un patient, un soignant ou un professionnel de la santé. Le traitement est initié avec un schéma posologique hebdomadaire et peut être ajusté toutes les deux semaines en fonction de l'évaluation clinique.
« L'efgartigimod alfa est le premier traitement avec un nouveau mécanisme d'action à être approuvé en Europe au cours des 30 dernières années pour les patients souffrant de Cidp – a expliqué Fabrizio Celia, directeur général d'Argenx en Italie. « Avec l'efgartigimod pour injection sous-cutanée, les patients italiens souffrant de Cidp et les médecins qui les traitent auront bientôt accès à une nouvelle thérapie efficace avec un profil de sécurité favorable, avec un mécanisme précis d'action et une option pratique d'auto-administration. Cette approbation confirme en outre le potentiel de l’efgartigimod dans les maladies auto-immunes médiées par les IgG.
« Nous pouvons considérer l'approbation de la Commission européenne comme une réponse importante à une pathologie rare et auto-immune qui a encore de nombreux besoins non satisfaits en matière de handicap et de qualité de vie des patients – a déclaré Giuseppe Lauria Pinter, directeur scientifique de l'Institut neurologique Besta de Milan et chercheur principal de l'étude Adhere. Cidp, qui a démontré des améliorations cliniques significatives, des améliorations de la mobilité, de l'autonomie dans les activités quotidiennes et de la force musculaire ». L'Agence italienne des médicaments (Aifa) a inclus l'Efgartigimod alfa parmi les médicaments approuvés dans le cadre d'un programme d'usage compassionnel conformément à l'arrêté ministériel du 7 septembre 2017 pour les patients adultes atteints de polyneuropathie démyélinisante inflammatoire chronique (Cidp) pour lesquels aucune alternative thérapeutique autorisée n'est disponible.
« En respectant notre engagement envers les patients et la responsabilité que nous ressentons envers les besoins cliniques encore non satisfaits dans le Cidp, nous avons lancé, avec l'avis favorable de l'autorité compétente, un programme d'accès précoce à l'efgartigimod – a ajouté Silvia Rossi, directrice médicale d'Argenx en Italie – Le traitement sera mis à disposition aux frais de l'entreprise pour les patients qui, selon l'évaluation du médecin traitant et conformément à la voie réglementaire envisagée, ne ne disposent pas actuellement d’alternatives thérapeutiques valables. Nous voulons soutenir le processus de traitement et garantir un accès rapide à la thérapie, en évitant aux patients ayant un besoin clinique concret d'avoir à attendre que le médicament soit entièrement remboursé en Italie.
La Cidp est une pathologie neuromusculaire rare et débilitante du système nerveux périphérique, à médiation immunitaire et souvent progressive. Les patients présentent diverses difficultés motrices et sensorielles invalidantes, notamment des difficultés à se lever d'une position assise, des douleurs, de la fatigue et des trébuchements ou chutes fréquents. À mesure que la maladie progresse, les personnes atteintes de Cidp peuvent devoir utiliser un fauteuil roulant et ne plus être en mesure de travailler. Actuellement, 85 % des patients nécessitent un traitement continu et près de 88 % de ceux qui reçoivent une thérapie présentent encore des déficiences et des handicaps résiduels.
« Nous accueillons avec satisfaction la décision de la Commission européenne concernant l'efgartigimod alfa, car l'arrivée d'une nouvelle thérapie ciblée pour le Cidp représente un pas en avant important pour la communauté des patients – a commenté Massimo Marra, président de Cidp Italia Aps – Nous espérons que le médicament sera bientôt remboursé en Italie, afin d'offrir de nouvelles opportunités thérapeutiques aux personnes vivant avec des neuropathies inflammatoires comme le Cidp, pathologies qui peuvent survenir compromettre brusquement et rapidement l'autonomie, perturbant le quotidien de ceux qui en souffrent ».
L'approbation par la Commission européenne « fait suite à une recommandation positive du Comité des médicaments à usage humain (CHMP) et est basée sur les résultats positifs de l'étude clinique Adhere, la plus grande étude menée à ce jour sur des patients atteints de Cidp. Dans l'étude, 66,5 % (214/322) des patients traités par efgartigimod alfa sous-cutané ont démontré des preuves d'amélioration clinique, notamment en termes de mobilité, de fonction et de force. a été observé chez tous les sous-types de patients, quel que soit le traitement antérieur. Adhere a atteint son critère d'évaluation principal (p < 0,0001), démontrant une réduction de 61 % (HR : 0,39 ; IC à 95 % : 0,25, 0,61) du risque de rechute par rapport au placebo. 99 % des patients participant à l’étude ont choisi de poursuivre l’extension ouverte de l’étude Adhere. Les résultats d'innocuité étaient conformes au profil d'innocuité connu des médicaments par voie sous-cutanée. efgartigimod alfa dans des essais cliniques antérieurs », indique le communiqué.
L'approbation de la Commission européenne s'applique aux 27 États membres de l'Union européenne, ainsi qu'à l'Islande, au Liechtenstein et à la Norvège. Argenx s'efforce de garantir que les patients qui pourraient bénéficier de l'efgartigimod alfa puissent accéder au nouveau traitement le plus rapidement possible. Cette approbation réglementaire est la deuxième pour l'efgartigimod alfa sous-cutané en Europe, qui a été pour la première fois approuvé en complément du traitement standard pour le traitement des patients adultes atteints de myasthénie grave généralisée (gMG) positive aux anticorps anti-récepteur de l'acétylcholine (AChR) », conclut la note.
