« Dans les prochaines années, nous aurons probablement une personnalisation, au moins dans une large mesure, de la prise en charge des patients. Nous menons des études qui vont vers une combinaison de différentes cibles pour cibler la myélofibrose. » Ainsi Francesco Passamonti, professeur titulaire d'Hématologie, Université de Milan et directeur de Structure Complexe, département d'Oncologie et Onco-Hématologie de la Polyclinique de Milan, avec Alessandro Maria Vannucchi, professeur titulaire d'Hématologie, Université de Florence et directeur du complexe Structure d'Hématologie, Hôpital Universitaire Careggi, s'exprimant aujourd'hui à Vérone lors d'une réunion avec la presse organisée par GSK, au cours de laquelle les dernières innovations thérapeutiques pour le traitement de cette tumeur de la moelle osseuse caractérisée par la prolifération de globules rouges anormaux et l'accumulation de tissu fibreux.
La myélofibrose – expliquent les experts – touche environ 20 000 patients aux États-Unis et, dans le monde, environ 1 patient sur 500 000. Bien que la cause ne soit pas entièrement connue, plusieurs facteurs influencent l'incidence de la maladie qui peut survenir en raison d'une dérégulation de la voie Jak-Stat provoquée par des mutations conductrices de 3 gènes : Jak2, Calr et Mpl. La maladie se caractérise par des symptômes invalidants tels que fatigue, splénomégalie (hypertrophie de la rate), symptômes systémiques et anémie. Cette dernière, qui a un impact important sur la qualité de vie, peut également s'aggraver en raison de l'utilisation de certains médicaments inhibiteurs de Jak. Un nouvel inhibiteur de Jak, le momelotinib, a récemment été approuvé en Europe, qui améliore également les symptômes de l'anémie, rendant ainsi le patient moins sujet aux transfusions, qui peuvent atteindre jusqu'à 2 par semaine.
« Nous concevons des études cliniques contre des cibles de plus en plus spécifiques pour personnaliser toujours plus le traitement – souligne Passamonti – donc pour réfléchir à une thérapie combinée ou simplement aux inhibiteurs de Jak en fonction des caractéristiques de chaque patient », comme la présence ou l'absence « de l'anémie formulaire ».
Actuellement « nous n'avons aucune preuve qu'une thérapie pharmacologique aujourd'hui ou dans 3 ans puisse avoir la capacité de modifier l'évolution naturelle de la myélofibrose – précise Vannucchi – mais ces approches, encore meilleures si elles sont personnalisées, ont certainement amélioré la qualité de l'accueil des patients. des vies et leur survie. La maladie reste là et surtout le risque de progression et le risque d'évolution vers une leucémie aiguë demeurent, ce qui représente réellement le prochain engagement pour l'avenir difficile à entrevoir car, malgré toutes nos connaissances sur les mécanismes moléculaires. de la maladie, il nous manque encore quelque chose, surtout étant donné la complexité génétique de ces maladies, il est difficile d'imaginer qu'un seul agent puisse modifier leur histoire naturelle en oncologie hématologique – ce qui nous attend est un travail important et très exigeant. «
