La recherche révèle une nouvelle thérapie potentielle

La maladie de Parkinson, qui touche environ 10 millions de personnes dans le monde et est la deuxième maladie neurodégénérative la plus courante, reste incurable. Mais des scientifiques comme ceux de Northwestern Medicine recherchent constamment les subtilités de la maladie dans l’espoir de développer des thérapies qui peuvent non seulement traiter les symptômes, mais également offrir un traitement qui modifie la maladie. Plus récemment, cela comprenait l’établissement d’une meilleure compréhension d’une protéine qui pourrait révéler une voie vers une thérapie directe.

L’une des caractéristiques de la maladie de Parkinson est l’accumulation d’une protéine appelée α-synucléine dans le cerveau. Les scientifiques de Northwestern Medicine ont montré qu’une trop grande quantité d’α-synucléine altère les lysosomes, qui éliminent les débris dans les cellules, en perturbant les enzymes hydrolases qui digèrent les débris. Le trafic de l’enzyme lysosome dans le lysosome est étroitement régulé et l’α-synucléine altère ce processus.

L’équipe, dirigée par Dimitri Krainc, MD, PhD, professeur Aaron Montgomery Ward et titulaire de la chaire de neurologie à la Northwestern University Feinberg School of Medicine, l’a découvert en reprogrammant des cellules cutanées de patients atteints de la maladie de Parkinson dans des neurones. L’équipe a surveillé le système lysosomal pendant que les cellules vieillissaient pendant des centaines de jours. Ils ont ensuite mis en évidence de multiples stratégies susceptibles de restaurer le trafic de l’enzyme hydrolase, améliorant ainsi la fonction des lysosomes.

Le résultat de l’étude révèle une voie vers de futures thérapies potentielles pour traiter la maladie de Parkinson et ses troubles associés. De plus, le défaut de trafic est un événement précoce pour les patients atteints de la maladie de Parkinson. Un traitement qui l’inverse, comme démontré dans l’étude, peut être en mesure de prévenir la dégénérescence. Et l’équipe de Northwestern Medicine se concentre déjà sur le développement de petites molécules à cette fin.