La dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) « est liée au manque d’une protéine très importante, la dystrophine, essentielle à l’intégrité de la fibre musculaire ». Les personnes touchées « perdent la capacité de marcher de manière autonome et, par la suite, également la capacité d’utiliser leurs membres supérieurs. Les muscles cardiaques et respiratoires présentent également de graves complications, de sorte que la survie, malgré l’amélioration des normes de soins, est encore limitée ». Eugenio Mercuri, directeur de l’unité opérationnelle de neuropsychiatrie infantile de la polyclinique A. Gemelli de l’Université catholique de Rome, a déclaré cela lors de l’événement organisé par Italfarmaco à Milan, à l’occasion du feu vert pour le remboursement du givinostat.
